阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA，适应症是经皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗收益较低或脾切除术后的慢性原发免疫性血小板减少症(Immunologic Thrombocytopenic Purpura,ITP)。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症[2]。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。
阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面疗效肯定。
诺华宣布其长期研究结果显示：阿伐曲泊帕在治疗慢性/持续性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）成人患者方面表现出长期的安全性和有效性，该研究结果公布于《Blood》在线。这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月）。
研究结果表明，在接受阿伐曲泊帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/L，同时中位血小板计数>50×109/L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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