免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。

　　一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。从2014年12月开始入组，末次患者访视日期为2019年8月。入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童，每周接受皮下注射罗米司亭（1μg/kg滴定至10μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比（计数≥50×109/L，在之前4周内未使用补救药物）。

　　关于疗效性，203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%)，在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答（连续计数≥50×109/L，未使用ITP药物≥24周）。

　　关于安全性，56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE)，其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE；所有这些事件均导致停药，包括4例中和抗体病例（罗米司亭，n=3；血小板生成素，n=1）。141例患者(69.5%)发生出血，随时间减少；20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年，8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。

　　该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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