吉妥单抗是CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。其抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原。小分子N-乙醯γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。

　　非临床资料表明，吉妥单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

　　2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥单抗（辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。吉妥珠单抗可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。

　　2020年6月16日，美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大吉妥单抗(MYLOTARG,Wyeth Pharmaceuticals LLC)的适用范围，准许其用于1个月以上新发CD33阳性急性髓系白血病（AML）的的儿童患者。

　　此次适应证范围的扩大获批是来源于临床研究AAML0531（NCT00372593），基于儿童人群的疗效性和安全性的数据支持。这项多中心随机研究对象为1063例（0~29岁）新发AML的患者。患者被随机分配至单独5疗程化疗组或联合吉妥单抗（3 mg/m 2）治疗组（在诱导1阶段第6天给药和在强化2阶段第7天给药）。

　　主要疗效判定指标是无事件生存期（EFS），即从参与试验之日起直至因任何原因导致的治疗失败、复发或死亡。EFS风险比为0.84（95％CI：0.71~0.99）。吉妥单抗联合化疗组在5年内无诱导失败、复发或死亡的患者的比例为48％（95％CI：43％~52％），而单纯化疗组中该比例为40％（95％CI：36％~45）。两组治疗在OS方面并无差异。

　　联合吉妥单抗治疗的患者（超过5％）在诱导1和强化2阶段中发生的最常见≥3级不良反应包括感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。

　　此次吉妥单抗适应范围扩大获批，为广大低龄AML儿童患者增加了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)获批治疗急性髓性白血病的历程

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