英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)已发布最终指南，建议使用莫博替尼(Exkivity)作为治疗携带EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一种治疗选择已经接受过铂类化疗。

　　该人群没有可用的标准治疗方法；因此，对新颖、有效的选择的需求显然未得到满足。这种罕见的侵袭性疾病更常见于女性、东亚家庭背景的人和不吸烟者；与具有其他EGFR突变的NSCLC相比，它还与较差的结果相关。

　　最终指南警告说，莫博替尼是一流的口服EGFRTKI，尚未使用真实世界证据与免疫疗法和多西紫杉醇联合或不联合nintedanib(Ofev)进行直接比较；因此，成本效益估计是不确定的。然而，间接比较表明莫博替尼可提高总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。

　　莫博替尼的定价为每包7,751英镑（9,220.19美元），每包112粒胶囊，每粒含有40毫克活性成分。按照NICE批准的惯例，制药商Takeda将以折扣价向国民健康服务提供代理。

　　“这是NICE批准的第一种针对晚期NSCLC患者这种特定基因突变的治疗方法，”NICE药物评估临时主任HelenKnight在新闻发布会上表示。“我很高兴我们能够向英国患有这种罕见且侵袭性肺癌的患者推荐这种创新疗法。证据表明，它不仅可以延长人们的寿命，还可以延长人们在癌症恶化之前的生存时间。”

　　莫博替尼的主要支持来自研究AP32788-15-101(NCT02716116)的铂类预处理队列(n=114)，这是一项单臂、开放标签、多中心、1/2期试验。2020年11月公布的结果表明，根据研究者评估，莫博替尼治疗的中位PFS为7.33个月（95%CI，5.55-8.84），中位OS为23.95个月（95%CI14.55-28.81）。2根据独立审查委员会(IRC)的评估，Mobocertinib还获得了28%（95%CI，20%-37%）的确认总体缓解率，中位缓解持续时间为17.5个月（95%CI，7.4-20.3）.

　　FDA于2021年9月根据这些数据加速批准了莫博替尼。

　　为了解决缺乏直接比较的问题，武田开发了一个混合比较组，其中包含从美国和德国接受治疗的93名患者收集的真实世界数据。间接比较表明，与混合比较组相比，莫博替尼在OS（HR，0.56，95%CI0.39-0.81）和PFS（HR，比率0.54，95%CI0.36-0.82）方面有统计学意义的改善。

　　NICE指出，EGFRTKIs在外显子20插入突变患者中的疗效有限。证据审查小组解释说，在混合比较药物中包括无效的治疗选择EGFRTKI可能导致高估了莫博替尼的比较有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(MOBOCERTINIB/TAK-788)能让更多非小细胞肺癌患者获益？

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