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他替瑞林(TALTIRELIN)能用于治疗脊髓小脑性共济失调?

时间:2022-12-01 11:29 来源:医药数据 作者:康必行-小娟

  脊髓小脑性共济失调,一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病,又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。虽然目前SCA可以通过基因检测进行精准诊断,在治疗上却仍是一个难题。但是在2000年,日本上市了一种药物——他替瑞林,可以有效改善SCA患者运动失调的症状。

他替瑞林

  存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH),与其他神经递质或调质共定位,发挥神经递质或神经调质的功能。所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。

  根据研究表明,脑内的多巴胺参与运动系统的调节,而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢,从而激活多巴胺系统。

  他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物,对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍,作用持续时间比TRH长8倍,而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明,他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。

  在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗,28周后,他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),而且共济失调的累计变化率为27.1%,而安慰剂组则为39.4%,而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等,为14.1%。

  在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现,口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小娟)
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