甲状腺髓样癌是一种少见的甲状腺恶性肿瘤，发病罕见且难以治疗，发展于产生降钙素的细胞，可在自发产生或携带易感基因的家族中出现。中国地区的甲状腺癌的发病率逐年上升，其中甲状腺髓样癌的发病率占甲状腺癌总发病率的2-3%。
卡博替尼是一种多激酶抑制剂，通过靶向抑制MET、VEGFR2、RET等信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。2012年FDA批准了Exelixis公司的卡博替尼（商品名Cometriq）上市，用于治疗转移性甲状腺髓样癌。且因甲状腺髓样癌的罕见性，该药物具有孤儿药地位。
FDA药品评价和研究中心（CDER）的肿瘤/血液学Richard Pazdur博士在宣布该药物的批准报告时表示：“卡博替尼是过去2年内FDA批准的第二个用于甲状腺髓样癌治疗的药物，由此可见FDA对罕见疾病药物发展的重视。在该药和2011年4月批准的Vandetanib（凡德他尼）之前，这种罕见疾病的患者的治疗方法非常有限。”
“最近对晚期甲状腺癌患者使用激酶抑制剂进行靶向治疗的方案，为那些以前只能接受支持治疗的患者提供了一些控制癌症的可能途径。我们的试验表明，卡博替尼也是一种有效果的药物，可以明显改善对于晚期疾病患者的护理，”该项临床研究负责人，美国宾夕法尼西大学医学院的耳鼻喉头颈外科副教授，罕见癌症和个性化治疗中心主任Marcia S. Brosel博士评论：“虽然靶向VEGFR的药物对晚期DTC有效，但接受这些治疗的患者最终会发生病情进展或无法耐受药物，这次的试验结果表明，卡博替尼给这类患者提供了缩小肿瘤的额外选择，并提供了额外的病情无进展期。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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