对于非小细胞肺癌，目前已经发现了多种驱动基因突变类型，包括EGFR、ALK、ROS1等，并且上市了多种针对这些基因突变的肺癌靶向药，比如吉非替尼、奥希替尼、阿来替尼等。RET融合是比较晚被发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1~2%，常见于不吸烟的年轻人。除此之外，约10~20%的甲状腺乳头状癌（PTC）患者也检测到RET融合突变，在晚期甲状腺髓样癌(MTC)患者中RET融合突变的出现率高达90%。普拉替尼胶囊（普吉华）获批上市，适应症是：用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。普拉替尼成为国内第一个治疗RET突变肿瘤的靶向药。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。临床试验数据显示，普拉替尼对晚期RET突变肺癌病人疗效非常突出。
该临床试验入组了37例RET融合阳性晚期非小细胞肺癌中国患者，其中大约一半（48.6％）曾接受过3种以上的系统治疗。
临床试验结果表明，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性肺癌患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。在可评估的32例患者中，客观缓解率（ORR）为56%，1例完全缓解（CR），17例部分缓解（PR），2例患者PR状态待确认，13例疾病稳定的患者均有肿瘤缩小，疾病控制率（DCR）96.9%。中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%。
临床试验结果证明，普拉替尼对RET融合阳性晚期肺癌患者具有显著的疗效，并且普拉替尼的副作用和不良反应也在可耐受的范围，普拉替尼将有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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