肺动脉高压是一种慢性、危及生命的疾病，肺动脉压力会显著升高，继而导致右心衰竭和严重的运动耐量下降，严重者会导致患者死亡。

　　强生旗下杨森医药公司爱可泰隆已u宣布波生坦分散片（全可利）（规格：32mg）获得国家药品监督管理局批准用于治疗儿童肺动脉高压（PAH）。波生坦分散片（全可利）由此成为国内首个获批的儿童肺动脉高压患者用药。波生坦是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗成人及儿童PAH，主要通过改善患者的运动能力，来减少临床症状的恶化。

　　BREATHE-1和Study-351是分别招募213位和32位肺动脉高压患者入组的随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验，分别分成波生坦组VS安慰剂组进行对照试验，其中BREATHE-1中（初始4周每天两次口服62.5mg波生坦，之后的74人每天两次口服125mg波生坦，另外70人每天两次口服250mg波生坦）VS（60人口服安慰剂），Study-351中（21人每天两次口服125mg波生坦）VS（11人口服安慰剂）。在这两项试验研究中，波生坦组与安慰剂组在此基础上加入抗凝剂、利尿剂和血管扩张剂（如钙通道阻滞剂，ACE抑制剂）组合，但不包括依前列醇。

　　患者平均年龄为49岁，女性患者占比约80%，白人患者占比约为80%，特发性或遗传性肺动脉高压占比72%，硬皮病或其他结缔组织疾病相关的肺动脉高压占比21%，自身免疫性疾病相关的肺动脉高压占比7%，所有患者被诊断为肺动脉高压平均时间为2.4年。

　　试验主要研究终点是6分钟步行距离，次要研究终点是评估患者症状与功能状态，同时，Study-351试验中，在12周进行血液动力学测量。

　　BREATHE-1试验125mg组比基线增加27步、比安慰剂增加35步，BREATHE-1试验250mg组比基线增加46步、比安慰剂增加54步，Study-351试验125mg组比基线增加70步、比安慰剂增加76步。

　　两个试验同时显示，波生坦可显著改善运动能力，服用波生坦1个月后（初始剂量62.5mg、BID）明显改善步行距离、2个月后完全改善，如上图所示。在维持至7个月的双盲治疗中，250mg的剂量可以带来更强的步行距离，但基于潜在的增加肝毒性故不作推荐。

　　波生坦可改善血液动力学，在Study-351中评估了患者血液动力学变化，如上图所示，表现为CI（心脏指数）升高，PVR（肺血管阻力）、mPAP（平均肺动脉高压）、mRAP（平均右房压）降低。

　　经波生坦治疗的患者肺动脉高压患者呼吸困难显著减少，患者的WHO功能分级也有改善情况，患者临床恶化率显著降低。

　　临床试验中的常见不良有呼吸道感染（56%）、头痛（39%）、水肿（28%）、胸部疼痛（13%）、晕厥（12%）、低血压（10%）、鼻炎（10%）、关节疼痛（9%）、血清氨基转移酶异常（9%）、贫血（8%）等不良反应发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(POMALIDOMID)和地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤效果好？

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