中国推出了一款罕见病疗法：Soliris（商品名：舒立瑞，通用名：eculizumab，依库珠单抗），用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万，目前推测中国的发病率在1/10万左右。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100万，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病（ESRD），死亡率达25%。

　　一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受依库珠单抗治疗的PNH患者溶血显著改善，输血需求减少。

　　此外，2项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受依库珠单抗治疗后，80%以上aHUS患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中，接受依库珠单抗治疗26周后，80%的aHUS患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  依库珠单抗  https://www.kangbixing.com/