维奈托克(Venclexta)目前已被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p缺失型慢性淋巴细胞白血病，也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(B-cell lymphoma 2,BCL-2)小分子抑制剂类药物维奈托克是一款选择性靶向BCL-2蛋白的药物。获批适应症：慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）；急性髓性白血病（AML）。

　　维奈托克是一种选择性的，有效的口服BCL2抑制剂，可诱导骨髓瘤细胞系和原始样品（尤其是具有t（11;14）易位的那些）中的细胞死亡。t（11;14）的存活是建立在BCL2细胞的生存上的，地塞米松可间接促进BLC2细胞的存活，从而促进维奈托克对骨髓瘤细胞的疗效。

　　在第一阶段队列中，总体缓解率为60％，其中完全缓解率为5％，非常好的部分缓解率为30％或更高。在第二阶段，这些比率分别为48％，6％和35％。考虑到患者平均已经接受了五种先前的治疗，而且达雷妥尤单抗（Daratumumab）几乎对所有患者无效，所以这些反应是可以接受的。

　　达雷妥尤单抗（daratumumab）是第一个用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体靶向药物，其靶标是骨髓细胞上名为CD38的蛋白质。达雷妥尤单抗主要通过结合CD38，抑制表达CD38的肿瘤细胞的生长。

　　这个过程不仅会直接消灭肿瘤细胞，还能帮助免疫系统识别体内骨髓瘤细胞并抑制其生长，起到双重抗肿瘤作用。

　　如果患者较年轻（<65岁），他们也有机会接受骨髓干细胞移植，这类患者需要先采用上述以靶向药物为主干的联合方案进行诱导治疗，然后提取骨髓内的造血正常干细胞，再接受高剂量化疗以摧毁体内癌细胞，最后把干细胞回输到患者体内，重建正常造血。

　　准备做自体造血干细胞移植的患者，诱导治疗方案中不应含马法兰，以避免其对造血干细胞的损伤。造血干细胞移植后仍有机会复发。如果复发需再次接受诱导治疗，在病情受控后可做第二次移植。考虑到以上情况，应于患者做第一次移植前抽取足够两次移植的干细胞冷藏起来，以备日后复发时进行第二次自体移植。

　　I期队列疾病进展时间的中位数为12.4个月，II期组为10.8个月。12个月无进展生存率分别为55％和49％。I期的中位反应持续时间为12.4个月，II期实验正在研究中。预估II期患者的1年总生存率估计为50％。

　　维奈托克联合地塞米松联合疗法对t（11;14）复发或难治性疾病的患者安全性较好。两组的不良事件相似且与预期的一样（第一阶段和第二阶段）。主要不良事件包括各等级失眠，低磷酸盐血症，高血糖，腹泻，恶心，淋巴细胞减少症和血小板减少症。大于等于3级的主要毒性反应是低磷血症，淋巴细胞减少症，血小板减少症和中性粒细胞减少症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/威托克(VENETOCLAX)有望治愈高危髓系癌患者？

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