达拉非尼是癌症靶向药物的一种，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了新药达拉非尼用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤患者。

　　携带BRAF V600E突变的高级别和低级别脑肿瘤患者接受了达拉非尼dabrafenib(Tafinlar)和曲美替尼Trametinib(Mekinst)治疗，获得了具有临床意义的结果。

　　根据2期ROAR研究(NCT02034110)的数据，达拉非尼dabrafenib和曲美替尼trametinib的组合对患有高级别和低级别脑肿瘤且携带BRAF V600E突变的患者具有临床意义。

　　正在进行的试验的结果表明，在接受达拉非尼dabrafenib(Tafinlar)和曲美替尼trametinib(Mekinst)联合治疗的45名高级别胶质瘤患者中，有三分之一的患者肿瘤缩小了50%或更多。共有13名低级别胶质瘤患者参加了该研究，其中9名对治疗有客观反应，反应率为69%。

　　该试验共招募了206名BRAF V600E突变疾病患者。在数据截止时，45名患者被纳入高级别胶质瘤队列，另外13名患者被纳入低级别胶质瘤组。在数据截止时，13%的患者仍在接受治疗，9%正在进行随访，20%已退出研究。在低级别组中，自诊断以来的中位时间为6.9年。在数据截止时，38%的患者仍在接受治疗，8%的患者在随访中，23%的患者已退出研究。中位随访时间为32.2个月。此外，达拉非尼dabrafenib的平均暴露时间为27.3个月，曲美替尼trametinib为26.7个月。

　　高级别胶质瘤组共有33%的患者有客观反应（95%CI，20%-49%），其中3例完全反应和12例部分反应。研究者评估反应的中位持续时间为36.9个月（95%CI，7.4-44.2），独立放射学审查显示反应的中位持续时间为13.6个月（95%CI，4.6-43.4）。高级别队列的中位无进展生存期(PFS)为3.8个月（95%CI，1.8-9.2），总生存期（OS）为17.6个月（95%CI，9.5-45.2）。独立放射学审查的中位PFS为4.5个月（95%CI，1.8-7.4）。

　　通过独立放射学审查和研究者评估，低级别组的客观反应率为69%（95%CI，39%-91%）。此外，1名患者有完全反应，6名有部分反应，2名有轻微反应。未达到研究者评估反应的中位持续时间（95%CI，5.5–未达到[NR]），独立放射学审查的中位反应持续时间为27.5个月（95%CI，3.8-39）。

　　中位PFS（95%CI，7.4-NR）和OS未达到（95%CI，11.6-NR），中位PFS独立放射学审查为14.0个月（95%CI，4.7-46.9）。

　　在两组中，53%的患者出现3/4级不良反应(AE)，最常见的是疲劳(9%)、中性粒细胞计数减少(9%)、头痛(5%)和中性粒细胞减少(5%)。AE导致38%的患者剂量减少，41%的患者发生中断，9%的患者发生永久停药。

　　33%的高级别组患者出现严重AE，最常见的是癫痫发作(9%)、呕吐(4%)、头痛(4%)和恶心(4%)。低级别组中23%的患者经历了严重的AE，其中最常见的是发热(8%)、尿路感染(8%)、呕吐(8%)、贫血(8%)、肾上腺皮质功能不全(8%)、脑积水(8%)和颈部疼痛(8%)。

　　高级别组共有58%的患者因疾病进展（51%）或其他原因（2%）死亡；2名患者的死因不明。在低级别组中，31%的患者死于疾病进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：达拉非尼/达拉菲尼(TAFINLAR)治疗BRAF V600E突变非小细胞肺癌怎样？

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