2022年7月14日，美国食品药品监督管理局（the Food and Drug Administration）批准克唑替尼（赛可瑞，Pfizer Inc.）用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的不可切除的、复发或难治性炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）的成人和1岁及以上的儿童患者。

　　炎性肌纤维母细胞瘤：

　　1.是一种少见的具有复发潜能的间叶源性肿瘤，生物学行为上呈中间型（低度恶性），远处转移罕见。

　　2.病理上主要由肌纤维母细胞性梭形细胞组成，常伴浆细胞或淋巴细胞浸润。

　　3.病因不明。可发生于任何年龄的任何部位，以儿童和青年多见，发病部位最多见于肺部和软组织。临床表现与发病部位有关，可表现为发热、消瘦、血沉升高、贫血等。CT能精准显示病灶的血供及解剖结构特征；MRI有助于评价病灶组成成分及预测病理分型。确诊依赖病理组织学和免疫组织化学检查。

　　4.约5%发生转移，25%出现复发。手术切除是临床首选治疗方式，术后一般无需辅助放化疗。

　　该适应症的获批主要基于2项多中心、单臂、开放标签的临床试验内克唑替尼的安全性和疗效数据：ADVL0912(NCT00939770)试验的14名儿童患者，A8081013(NCT01121588)试验的7名成人患者，均为不可切除的、复发或难治性ALK阳性IMT患者。这些试验的主要疗效终点是客观缓解率（ORR）。

　　14名儿童患者中，经独立中心评估，86%（12/14，95%CI 57，98）达到客观缓解；7名成人患者中，5名达到客观缓解。

　　在儿童患者中，克唑替尼最常见（≥35%）的不良反应是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。在成人患者中，克唑替尼最常见（≥35%）的不良反应是视力障碍，恶心和水肿。

　　成人患者的推荐剂量：克唑替尼250mg每日2次口服，直至疾病进展或不能耐受的毒性。

　　儿童患者的推荐剂量：克唑替尼280 mg/m2每日2次口服，直至疾病进展或不能耐受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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