2022年7月14日，FDA批准克唑替尼用于治疗ALK阳性的不可切除的、复发或难治性炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）的成人和1岁及以上的儿童患者。IMT是一种少见的具有复发潜能的间叶源性肿瘤，生物学行为上呈中间型（低度恶性），远处转移罕见。病理上主要由肌纤维母细胞性梭形细胞组成，常伴浆细胞或淋巴细胞浸润。可发生于任何年龄的任何部位，以儿童和青年多见，发病部位最多见于肺部和软组织。
克唑替尼的安全性和有效性在两项多中心、单臂、开放标签试验中进行了评估，其中包括来自试验ADVL0912(NCT00939770)的14名儿童患者和来自试验A8081013(NCT01121588)的7名患有不可切除、复发性或难治性ALK-正IMT。
这些试验的主要疗效结果测量是客观反应率（ORR）。对于14名儿科患者，14名患者中共有12名（86%,95%CI:57,98）经历了客观反应，由独立审查委员会评估。对于7名成年患者，5名患者有客观反应。
儿科患者最常见的不良反应（≥35%）是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者最常见的不良反应（≥35%）是视力障碍、恶心和水肿。
成人患者的推荐克唑替尼剂量为每天两次口服250mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。推荐的儿科剂量为280mg/m2，每天两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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