胃肠道间质瘤（GIST）在发生转移或无法手术切除时将危及生命。在有些对甲磺酸伊马替尼耐药的晚期GIST患者中，先用苹果酸舒尼替尼，再用瑞戈非尼治疗可控制肿瘤；但大多数患者仍需要更多的活性治疗。

　　为评估应用达沙替尼治疗的GIST患者的6个月无进展生存率（PFS）、肿瘤客观缓解率和总生存率，研究者开展了下面的试验。

　　这项单组临床试验参与了贝叶斯设计，患者自入组之日起，对生存情况至少随访5年。前24周每8周一次，之后每12周一次，应用计算机断层扫描或磁共振成像进行肿瘤影像学检查。由当地的研究中心根据Choi标准对肿瘤缓解情况进行评估。持续治疗直至出现肿瘤进展、降低药物剂量后仍然不可接受的毒性反应，或者患者或医师决定终止治疗。评估肿瘤组织标本的原癌基因酪氨酸蛋白激酶Src（SRC）、磷酸化SCR（pSRC）和琥珀酸脱氢酶复合物铁硫亚基B（SDHB）蛋白的表达情况，以及V-Kit Hardy-Zuckerman 4猫科肉瘤病毒癌基因同源物（KIT）和血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）基因的突变情况。于2017年5月19日至2017年12月20日进行了数据分析。

　　主要终点是6个月PFS估算值，大于30%则证明药物有效，小于10%则证明治疗无效。

　　在这项研究中，入选了50名患者（中位年龄60岁；年龄范围19-78岁；男性31名[62%]，女性19名[38%]；白人41名[82%]），有48名患者的缓解情况是可评估的。整个人群的6个月PFS估算值为29%，在14名携带pSRC的GIST患者亚组中为50%。在25%的患者中观察到肿瘤客观缓解，其中包括1名携带伊马替尼耐药突变（18号外显子PDGFRA突变）的患者。

　　得出结论，在伊马替尼耐药的GIST患者亚组中，达沙替尼可能具有疗效。仍需要进一步的研究，以确定pSRC是否是预后生物标志物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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