ILD是一大类在临床（氧合障碍）、影像（弥漫性病变征象）、病理（炎症和纤维化）上具有共同特征，而病因不同的异质性疾病的总称。目前已知ILD包括约200多种疾病，因其病因谱广泛而复杂，诊断和治疗的难度大，故一直被视为呼吸领域的疑难病症。因一些ILD病变在侵犯肺间质的同时，还可累及肺泡、肺毛细血管内皮细胞和细支气管等，而出现如肺泡炎、肺泡腔内蛋白渗出等肺实质改变，在胸部影像学上表现为肺泡-间质性疾病类型，故ILD也被称为弥漫性肺实质疾病（diffuse parenehymal lung disease，DPLD）；也称之为弥漫性肺疾病（diffuse lung disease，DLD）。

　　儿童ILD（chILD）包含200多种罕见的疾病，这些疾病会造成包括咳嗽、呼吸困难和呼吸急促等症状。其确切发病率尚不清楚，但据报道其发病率为1.5至3.8例/百万人，可被视作极为罕见。chILD患者中肺纤维化的发生率甚至更低，目前尚不知道全球患病率，在InPedILD之前也没有任何的国际多中心研究。chILD与显著的致死率和发病率相关。当病情恶化时，许多儿童患者需要氧气来维持日常生活，并需要肺移植。目前尚无既定的诊断标准，管理指南也极少。目前的护理标准涉及超适应症治疗，包括类固醇激素和免疫抑制剂。这些药物具有不良反应，且研究证据有限。

　　InPedILD是一项双盲、随机、安慰剂对照的全球III期试验，是首个针对儿童ILD的安慰剂对照全球研究，旨在评估尼达尼布在6-17岁患有进展性纤维化性ILD的儿童和青少年中的剂量-暴露量和安全性。患者以2:1的比例随机分配，接受24周尼达尼布（n=26）或安慰剂（n=13），随后是开放标签的尼达尼布治疗。主要复合终点是第2周和第26周稳态下血浆浓度-时间曲线下面积（AUC）和第24周治疗期出现不良事件的患者比例。

　　结果显示，尼达尼布在6-11岁患者中的AUC为175μg*h/L（85.1），在12-17岁患者中为160μg*h/L（82.7），表明尼达尼布基于体重的给药方案在儿童和青少年中暴露量与成人相当。安全性方面与既往成人研究相似，对儿童和青少年患者具有可接受的安全性和耐受性。该试验结果已发布在《欧洲呼吸杂志》（ERJ）上，并在西班牙巴塞罗那举行的欧洲呼吸学会（ERS）大会上发表。

　　勃林格殷格翰肺内科副主任Susanne Stowasser博士表示：“虽然儿童ILD非常罕见，但疾病对儿童、青少年及其亲人的影响可能是毁灭性的。InPedILD的研究结果有助于满足这些患有ILD的儿童和青少年对针对性疗法的迫切需求。这些数据也将进一步支持勃林格殷格翰持续致力于解决未满足的临床需求，并推动对各年龄段肺纤维化患者研究的承诺。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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