在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase，IDH，异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　美国食品和药物管理局批准恩西地平（enasidenib）用于治疗有特定基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）成年患者。该药物被批准与配套的诊断仪RealTime IDH2检测仪一起使用，该检测仪用于检测AML患者的IDH2基因的特定突变。

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断促进细胞生长的几种酶而发挥作用。如果使用RealTime IDH2检测法在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，患者可能有资格接受恩西地平治疗。

　　一项针对199名复发或难治性AML患者的单臂试验研究恩西地平的疗效，这些患者的IDH2突变是通过RealTime IDH2测定法检测出来的。该试验测量了没有疾病证据和治疗后血细胞完全恢复的患者（完全缓解或CR），以及没有疾病证据和治疗后血细胞部分恢复的患者（完全缓解与部分血液学恢复或CRh）的百分比。在至少6个月的治疗中，19%的患者经历了CR，中位数为8.2个月，4%的患者经历了CRh，中位数为9.6个月。在研究开始时因急性髓细胞白血病而需要输血或血小板的157名患者中，34%的人在使用恩西地平治疗后不再需要输血。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（在胆汁中发现的物质）水平升高和食欲下降。怀孕或哺乳期的妇女不应服用恩西地平，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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