培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，它的毒性作用低，不良反应少，IC50值（达到50%抑制效果时的药物浓度）小于2nM。因为胆管癌患者的肿瘤基因表现为FGFR2基因融合或其它重排，培米替尼抑制胆管癌患者肿瘤中的纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的高针对性和高效性，使得培米替尼在阻止肿瘤的生长和扩散上表现优秀。

　　培米替尼（pemigatinib，Pemazyre）已获批治疗化疗后病情恶化的FGFR2融合基因不可切除性胆道癌患者。因此，培米替尼治疗前需要做基因检测，确定存在FGFR2融合基因。盲试效果如何？

　　研究数据显示：培米替尼对107例FGFR2融合或重排患者的客观缓解率为35.5%（95%CI，26.5%-45.4%）。在治疗有效的患者中，2.8%的患者达到完全缓解，32.7%的患者达到部分缓解，46.7%的患者病情稳定。培米替尼的中位缓解期（DOR）为7.5个月（95%CI，5.7-14.5）。

　　另一项试验研究的是培米替尼对既往治疗的伴有/没有FGF/FGFR突变局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗效果。3个试验组为：FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和没有FGF/FGFR突变组。

　　患者口服培米替尼，起始剂量为13.5mg，每日一次。共有146例患者，107例有FGFR2融合或重排，20例有其他FGF/FGFR突变，18例没有FGF/FGFR突变。

　　FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和无FGF/FGFR突变组的中位随访时间分别为15.4个月、19.9个月和24.2个月。在这些试验组中，中位治疗持续时间分别为7.2个月、1.4个月和1.3个月。

　　在FGFR2融合或重排患者中，88%的患者肿瘤缩小，中位PFS为6.9个月（95%CI，6.2-9.6）；中位OS为21.1个月（95%CI，14.8–不可估计）。

　　在有其他FGF/FGFR2突变的患者中，中位PFS为2.1个月（95%CI，1.2-4.9），6个月时PFS估计值为62%；12个月时，PFS估计值为29%。中位OS为6.7个月（95%CI，2.1-10.6）。

　　在没有FGF/FGFR突变的患者中，中位PFS为1.7个月（95%CI，1.3-1.8），中位OS为4.0个月（95%CI，2.3-6.5）。因此，不建议盲试培米替尼（pemigatinib，Pemazyre），基因检测非常比要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的作用机制与给药方法

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