Celgene公司研发的具有免疫调节作用的新药泊马度胺(pomalidomide,商品名:Pomalyst),曾经美国食品药品管理局(FDA)批准用于治疗多发性骨髓瘤,适用于已经接受至少两种药物治疗(包括来那度胺与硼替佐米),但在治疗过程中或者末次治疗结束60 d内病情进展的多发性骨髓瘤患者。

　　临床研究证实,泊马度胺可改善骨髓纤维化患者的贫血状况:研究人员在19例骨髓纤维化患者中开展的临床研究初步证实,3.0mg·d-1(1~21 d)为最大可耐受量。根据骨髓纤维化国际工作组有关贫血治疗的改善标准,共7例患者贫血改善,但5例患者贫血改善在剂量降至0.5 mg·d-1(1~28 d)后发生,2例发生脾缩小,发生反应的中位时间为4个月。

　　Ⅱ期随机、多中心、双盲研究,对泊马度胺单药治疗和(或)与泼尼松联合治疗的疗效进行了探讨,泊马度胺(0.5 mg·d-1)联合泼尼松组的贫血改善率最高(36%);泊马度胺(2 mg·d-1)单药治疗组次之(23%)。且该两组发生反应的中位时间较短(2个月),接受泊马度胺治疗且贫血发生改善的患者中位反应持续时间为7.8个月。该Ⅱ期研究证明泊马度胺0.5 mg·d-1或2 mg·d-1,无论是否与短期泼尼松联合治疗,对骨髓纤维化性贫血具有一定的有效性,且可以耐受。

　　研究人员对泊马度胺Ⅰ、Ⅱ期临床试验骨髓纤维化患者随访资料进行分析后证明,贫血发生反应似乎更容易出现在没有发生显著脾肿大(脾肋下≥10 cm)、循环中原始细胞<5%或者JAK2V617F突变基因存在的情况下。目前有关泊马度胺在骨髓纤维化中的Ⅲ期临床研究仍在继续进行,而且其对骨髓纤维化患者生存率、白血病转化及JAK2V617F等位基因负荷方面的作用还需进行长期随访与研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(POMALIDOMID)的作用机制有哪些？用药方案是什么样的？

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