FDA于2017年批准Midostaurin（米哚妥林）治疗晚期SM。该药是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种激酶，包括原癌基因c-Kit（KIT）、血小板衍生生长因子（PDGFR）-α/-β、蛋白激酶C（PKC）、脾相关酪氨酸激酶（SYK）、细胞Src激酶（SRC）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/2。

　　系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的克隆增生性血液肿瘤，95%病例由KIT D816V突变引起。不受控制的肥大细胞增殖和活化可能会导致危及生命的并发症。晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）包括侵袭性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），罹患上述晚期SM的患者经治疗后预后仍旧较差，ASM的中位总生存期（OS）约为3.5年，SM-AHN的中位OS约为2年，MCL的中位OS不到6个月。

　　在美国被批准用于治疗ASM,SM-AHN,或肥大细胞白血病成年患者。米哚妥林的批准是基于两个单臂多中心开放性试验，包括II期研究（CPKC412D2201），这是对这种罕见疾病的规模最大、时间最长的前瞻性试验。rydapt的疗效是建立在确认完全缓解（CR）的基础上，加上六周期标准治疗的不完全缓解（ICR）（n=89），其中CR和ICR是主要响应的两种最严格的类别（用修订的Valent标准评价）。这个分析表明整体响应率为21%（95%CI,13，31）。疗效也经由2013 IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析（N=115）。此评估估计完全缓解或部分缓解率为17%（95%CI,10，25）。

　　米哚妥林最常见的不良反应（发生率大于或等于20%），为恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、乏力、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛、呼吸困难。最常见的3级或以上的不良反应（发病率大于或等于5%），为疲劳，败血症，胃肠道出血，肺炎，腹泻，发热性中性粒细胞减少，水肿，呼吸困难，恶心，呕吐，腹痛和肾功能不全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)用于白血病的有效性与安全性如何？

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