Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司公布了评估Tepezza（teprotumumab-trbw）治疗甲状腺眼病（TED）一项2期临床试验新的长期随访数据，结果显示：在完成药物治疗后，患者表现出持久缓解，持续长达一年。最近公布的3期OPTIC临床试验的长期随访数据支持了这一点。

　　Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，于2020年1月21日获得美国FDA批准，第一种也是唯一一种治疗TED的药物。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。

　　在第2期和第3期临床试验中，Tepezza在TED的几个关键指标，包括突眼（眼球肿胀）、复视和临床活动评分（CAS）方面都有临床显着改善。为了了解Tepezza的长期益处，2期临床试验的患者在最后一次输注Tepezza后进行了51周（研究第72周）的随访。研究结果仅包括了有第72周数据的患者（n=37）。这项研究评估了接受Tepezza治疗并在突眼、复视或CAS方面有任何改善的患者的百分比，以及疾病失活的百分比，在研究结束时用CAS评分为0或1来衡量。在这一随访期间，有4例患者接受了非Tepezza治疗（皮质类固醇和/或眼眶减压手术），在研究中被视为改善。

　　关键结果包括：有72周数据的全部患者（37/37）报告至少有一项结果比基线表现改善。97%（36/37）的患者CAS评分表现改善（至少降低1分）、86%（31/36）突眼改善。1例患者在第70周选择了择期TED手术，在第72周没有测量眼球突出。在基线复视的患者中，70%（23/33）至少有一级改善。70%（26/37）有疾病失活（CAS为0或1分）。

　　这项研究增加了支持Tepezza长期疗效的证据，包括最近公布的3期OPTIC研究48周停药随访期的数据。在后一项分析中，第24周为视神经突眼应答者的Tepezza患者，在没有接受额外TED治疗的情况下，大多数患者（19/34；56%）在第72周时维持反应。在没有维持眼球突出反应的15例患者中，有8例患者在OPTIC 48周停药随访期的最后一次评估时较基线水平至少好2毫米。在OPTIC 48周停药随访期内，没有新的安全问题。OPTIC试验的其他数据将在未来的医学大会上公布。

　　俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科研究所的临床研究者和眼科教授Roger A.Dailey表示：“这些发现表明，Tepezza至少能在最后一次给药后一年缓解症状，包括改善眼球突出和复视，这2种症状尤其难以控制。”Horizon研发副总裁Elizabeth H.Z.Thompson博士表示：“我们正继续评估临床开发项目的现有数据和新数据，并对持久受益的持续证据表示满意。对于除了困难和复杂的手术之外别无选择的患者群体来说，持久受益的潜力确实能给患者带来希望。”

　　甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。

　　在以前，患者必须经历活动性TED，直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。

　　Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。

　　Tepezza的批准上市，为临床医生提供了第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。Horizon公司还将开展一项上市后研究，在更大的患者群体中评估Tepezza的安全性，同时还将评估复治率与患者治疗时间长短的关系。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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