艾伏尼布是针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，已在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者及新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤，约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4，是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤，可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者，携带IDH突变患者的治疗更为困难，且预后更差。因此，寻找有效针对IDH突变型软骨肉瘤的新型治疗方法具有重要意义。靶向IDH1抑制剂艾伏尼布或可为IDH1突变型软骨肉瘤治疗带来新突破，在软骨肉瘤领域中，艾伏尼布已获得NCCN临床指南强势推荐。

　　此次推荐基于一项多中心、开放标签、剂量递增的Ⅰ期临床试验。该项研究旨在评估艾伏尼布的安全性及耐受性，共纳入168例IDH1突变晚期实体瘤患者，其中包括21例晚期软骨肉瘤患者。研究结果显示，经艾伏尼布单药治疗后，所有患者均显示2-HG水平下降。软骨肉瘤患者耐受性良好，中位PFS为5.6个月（95%CI，1.9-7.4个月），6个月时的PFS率为39.5%（95%CI，17.9%-60.6%）。因此，艾伏尼布被添加作为IDH1突变的常规或去分化软骨肉瘤患者的治疗选择。

　　此外，《ESMO/EURACAN/GENTURIS临床实践指南：骨肉瘤的诊断、治疗和随访2021》[11]中也已出现艾伏尼布的身影：靶向IDH1突变的软骨肉瘤药物（如艾伏尼布）的初步数据已经获得，相关的前瞻性试验正在进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布(TIBSOVO)联合疗法在急性髓细胞白血病患者中安全耐受？

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