奈拉滨(Nelzarabine)适用于治疗至少对两种以上化疗方案无应答或复发的急性体细胞淋巴母细胞性白血病和体细胞淋巴母细胞性淋巴瘤患者。奈拉滨(Nelzarabine)在腺苷脱氨酶作用下，去甲基转化成ara—G，在脱氧鸟苷激酶和脱氧苷激酶作用下单磷酸化，接着转化为活性5-三磷酸盐ara-GTP。Ara-GTP在白血病胚细胞中蓄积到一定程度后嵌合入DNA中，从而抑制DNA的合成，最终导致细胞死亡。

　　COG AAL0434研究评估了标准的大剂量ABFM化疗方案中加入奈拉滨用于新诊断患者的疗效。该研究是针对新诊断T-ALL和T-LL患者最大规模的随机临床研究。2007-2014年，共入组1~30岁T-ALL（94%）和T-LL（6%）患者1895例。

　　患者随机分配接受大剂量甲氨蝶呤（HDMTX）+亚叶酸钙或递增剂量甲氨蝶呤+天门冬酰胺酶（CMTX）。中高风险癌症复发组除了接受化疗和头颅放疗（防止脑转移）外，随机接受或不接受奈拉滨治疗。对于所有T-ALL患者，4年DFS和OS分别为84.1%和90.2%。

　　中高复发风险增加的T-ALL患者中，接受和未接受奈拉滨治疗的4年DFS分别为88.9%和83.3%，具有统计学差异。与之前规模较小的临床研究结果相反，接受剂量递增甲氨蝶呤T-ALL患者比接受大剂量甲氨蝶呤患者的生存期更好（4年DFS随剂量增加而增加，两组患者的生存率分别为89.8%和78%）。

　　所有接受纳拉滨和剂量递增甲氨蝶呤治疗的T-ALL患者，4年DFS为92.2%。化疗诱导阶段无缓解再接受大剂量甲氨蝶呤和奈拉滨治疗的患者，4年DFS为54.8%。历史数据中，无缓解患者3年生存率仅20%。各组的毒性无显著差异，均可接受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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