依库珠单抗(eculizumab)，商品名为Soliris舒立瑞，是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。Soliris主要功能是与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。由于C5转化酶之后的补体活化过程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制3种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。
AHUS是一种慢性疾病，其中遗传缺陷可能导致补体蛋白不受控制地激活，导致全身血管中形成小凝块。不受控制的补体激活可能导致血小板计数减少（血小板减少症）和红细胞破坏。它还可能对许多重要器官造成损害，包括肾脏、大脑和心脏。非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。
FDA批准依库珠单抗用于aHUS是基于三项II期研究，这些研究分别评估了该药物在接受血浆治疗的aHUS患者、儿科aHUS患者和血浆治疗耐药患者中的安全性和有效性。
第一项II期研究招募了17名对血浆疗法有抵抗力或敏感的患者。在76%的患者（17名中的13名）中观察到血液学正常化。接受依库珠单抗治疗的患者中约有87%（17名中有15名）达到无血栓性微血管病(TMA)状态。
第二项试验是在接受血浆治疗的aHUS患者中进行的。它招募了20名患者，其中80%（20名中的16名）达到无TMA状态。在90%的患者中观察到血液学正常化。
第三项试验招募了19名儿科aHUS患者。89%的患者报告血液学正常化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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