米哚妥林主要用于flt3突变阳性急性髓系白血病的治疗。米哚妥林通常与阿糖胞苷和柔红霉素诱导联合使用，或与阿糖胞苷联合巩固治疗。此外，米哚妥林可以直接用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。
17年4月份，美国食品药品管理局批准米哚妥林上市用于治疗 flt3 + 急性骨髓性白血病。米哚妥林是近些年来 aml的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗aml的靶向药物。米哚妥林是一种激酶抑制剂，能抑制多种激酶的活性，包括flt3、pkc、c-FOS、mapk、pdgfr、cdk1、kit、vegf等。
米哚妥林治疗白血病的效果：在一项试验中筛查了3279名携带flt3突变的患者，其中717名患者参与了试验。入组患者接受米哚妥林（rydapt）联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果分析显示，米哚妥林（rydapt）联合治疗方法可以得到显著改善总生存时间（os），减少23％的死亡风险。联合治疗组的中位无进展生存时间（efs）与化疗组比较具有显著延长（8.2个月VS 3.0个月）。
rydapt米哚妥林组和对照组的中位总生存期(os)分别为74.7月和25.6月(hr=0.78，p=0.009)。Rydapt米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林完全缓解率为58.9%，对照组为53.5%。可见，米哚妥林（rydapt）联合治疗方法能将患者的中位总生存期可以延长至74个多月，效果可谓惊艳！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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