血小板减少症是一种以血液中血小板水平异常低为特征的疾病。正常人的血小板计数范围为每微升血液150，000至450，000个血小板。超出此范围的数值不一定表示疾病。需要紧急治疗的血小板减少症的一个常见定义是血小板计数低于每微升50，000个。
早期的临床试验表明，使用阿伐曲波帕治疗导致 ITP 患者血小板计数迅速增加，并在长期给药的情况下维持在 50 至 150×109/L的目标范围内。一项分析中，研究人员试图了解先前 ITP 治疗的数量如何影响阿伐曲波帕的疗效。
这是一项为期六个月、多中心、随机、双盲、III 期研究的数据，该研究招募了 32 名接受阿伐曲波帕治疗的患者和 17 名接受安慰剂的患者。参与者根据之前的 ITP 治疗次数(<3 或 ≥3)进行细分。
随机分配至研究药物的患者每天接受阿伐曲波帕20 mg 的起始剂量，然后在剂量滴定和维持阶段根据方案指定的参数调整至每天 5 至 40 mg 的剂量。
在根据既往 ITP 药物的数量比较接受阿伐曲波帕治疗的患者时，那些接受过三种或更多既往 ITP 药物治疗的患者似乎患有更多的难治性疾病。例如，42% 的患者接受过脾切除术(之前 ITP 治疗 <3 次的组为 0)，53% 的患者之前接受过 TPO-RA(15%)。此外，在具有三种或更多先前 ITP 药物治疗的组中，大约三分之二的患者的基线血小板计数≤15×109/L(相对于 39%)。
在整个研究人群中，阿伐曲波帕组血小板计数反应 (≥50×109/L)的中位累积周数为 12.4，而安慰剂组为 0 (p<0.0001)。
对于接受少于 3 次 ITP 治疗的 13 名患者，反应持续时间中位数为 13.7 周;对于接受 3 次或更多 ITP 治疗的 19 名患者，血小板计数反应的中位持续时间为 11 周。
血小板计数反应似乎也较早出现，大约三分之二的阿伐曲波帕治疗患者在第 8 天达到反应，并且是持久的，近三分之一在研究的最后 8 周中的 6 周内达到反应。
这些数据表明阿伐曲波帕的疗效相对一致，即使患者在阿伐曲波帕开始之前已经接受过多次 ITP 治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)治疗慢性肝病的疗效与安全性如何？
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