在以往的研究发现，携带RET突变的甲状腺癌患者，接受两款药物治疗的ORR为12%~65%，塞尔帕替尼/赛普替尼(RETEVMO)是一款针对RET的高选择性酪氨酸激酶抑制剂，前期研究发现，该药物对耐药突变——V804突变同样具有疗效。

　　LIBRETTO-001研究是一项1-2期多中心临床研究，旨在探索携带RET突变的晚期实体瘤患者，接受塞尔帕替尼治疗的疗效及安全性。

　　共计162例患者纳入分析，根据患者 RET基因突变状态及既往是否接受治疗分为三个队列：队列一共纳入55例患者，为RET基因突变的甲状腺髓样癌患者，既往接受过凡德他尼或卡博替尼或两者治疗；队列二共纳入88例患者，为RET基因突变的甲状腺髓样癌，但既往未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗；队列三共纳入19例患者，为携带RET融合的任何类型的甲状腺癌患者。

　　队列一中，患者中位治疗线数为2线，33%的患者接受过凡德他尼治疗，24%的患者接受过卡博替尼治疗，44%的患者接受过两款药物治疗。队列二中，8%的患者既往接受过其他多靶点酪氨酸激酶抑制剂治疗，10%的患者接受过其他系统抗肿瘤治疗；队列三中，甲状腺乳头状癌以及低分化癌的比例分别为68%和16%。

　　总体来说，79%的携带RET融合的甲状腺癌患者，既往接受过多靶点酪氨酸激酶抑制剂治疗，剩余患者均接受过至少一种系统治疗。M918T以及CCDC-6是最常见的点突变以及融合伴侣类型。

　　主要终点是独立审查委员会确定的客观应答率（ORR）。

　　最常见的3级或更严重的治疗不良事件是高血压(45例患者中有10例[22%])，丙氨酸氨基转移酶升高(7例[16%])，天冬氨酸转氨酶升高(6例[13%])。45例患者中有18例(40%)发生了需要紧急治疗的严重不良事件。没有发生与治疗相关的死亡。

　　塞尔帕替尼在RET融合阳性的泛肿瘤人群中显示出具有临床意义的疗效，其安全性与其他适应症中所观察到的一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗晚期RET异常实体瘤患者的疗效如何？

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