随着时代发展和新治疗手段的不断涌现，AML预后不断改善，治愈未来可期，但治疗时仍面临血小板减少等并发症的困扰。作为治疗血小板减少的药物，全球首个创新长效促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）罗米司亭于2022年在国内获批上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。

　　白血病是血液肿瘤的代表性疾病，是肿瘤研究最好的模型，引领了血液肿瘤治疗的发展。近几十年，化疗在白血病中取得了巨大进展，其疗效达70-80％，甚至更高。靶向药物的出现，使得AML的疗效进一步提高。其中，最具代表性的是急性早幼粒细胞白血病（APL）。通过全反式维甲酸（ATRA）联合砷剂诱导治疗，APL治愈率达95%以上，APL成为可临床治愈的白血病。但其他亚型AML的长期生存仍很低。造血干细胞移植作为AML的重要治疗手段，将其他亚型AML患者的生存率提高至40-50%，甚至更高。这正是AML治疗从化疗、靶向治疗到造血干细胞移植，从控制疾病到治愈疾病的经典模型：通过化疗、靶向治疗降低肿瘤负荷，通过造血干细胞移植使患者自身或者通过供者细胞免疫重建，构建完善的免疫系统，从而获得治愈。

　　化疗对正常细胞和肿瘤细胞产生杀伤作用，靶向治疗中很多泛靶向药物也对正常细胞有影响，造血干细胞移植前的预处理造成骨髓清空，总之，化疗、靶向治疗或者造血干细胞移植等治疗方式均会影响正常的造血功能。而造血细胞的数量大幅度减少，会导致一定程度的骨髓抑制，主要表现为血液中粒细胞、红细胞以及血小板数量减少。粒细胞减少会增加感染风险。红细胞减少会导致体内供氧不足，患者出现乏力、头晕等症状。血小板减少会增加出血风险，个别患者可能会出现致命性出血。除此以外，粒细胞、红细胞以及血小板减少还会导致患者免疫力下降和脏器功能改变、受损。但是经过有效处理，绝大部分不良反应均可控。

　　ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其发生原因之一为免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，从而引发血小板生成减少。促血小板生成药物罗米司亭于今年在国内上市，为ITP患者提供了全新的治疗选择。罗米司亭的疗效非常好，早期应答率高，1周后接近80%，2周后高达90%，总体血小板应答率高达80%-95%，在ITP治疗中具有快速升板、高效应答的优势。

　　罗米司亭还具有疗效持久的特点，其无治疗缓解的概率是小分子非肽类TPO-RA的大约2倍。与其他的小分子非肽类的TPO-RA相比，罗米司亭可使TPO受体磷酸化，激活更多下游信号通路，包括JAK2-STAT5、STAT3、PI3K/AKT等，其中激活JAK2-STAT5通路时信号强度更高，速度快一倍，特有的STAT3通路不仅可促进巨核细胞的成熟、增殖，可能还可调节免疫。罗米司亭之所以疗效持久，得益于此作用机制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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