近年来，随着分子技术的深入发展，越来越多的新型靶向制剂应用于临床，使得白血病患者获益，推动了急性白血病治疗进入精准治疗时代。其中，最具代表性的是靶向FLT3突变的FLT3抑制剂。FLT3基因是急性髓系白血病（AML）的高频基因突变，其靶向抑制剂发展迅速。一系列极具选择性和有效性的FLT3抑制剂陆续上市，均表现出显著的疗效，如对比挽救性化疗对于复发/难治性AML患者的疗效，二代FLT3抑制剂中位总生存期（OS）显著延长（9.3个月 vs 5.6个月，P＜0.001）。免疫治疗与细胞治疗也在逐渐兴起，其在急性淋巴细胞白血病（ALL）中的发展更为显著。如在新诊断的ALL患者中，有研究探索了Hyper-CVAD方案序贯贝林妥欧单抗一线治疗新诊断Ph阴性B-ALL成人患者的疗效，研究结果显示，该联合方案可为新诊断ALL患者带来深度缓解（CR率100%），微小残留病阴性率高（97%），且有较高的2年持续缓解率和OS率（分别为79%和86%）。此外，CD33单抗以及CD19/CD3双特异性抗体在复发/难治性ALL中也展现了出色的疗效。

　　ITP是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病，成人ITP常呈慢性病程。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但激素治疗不良反应较多，部分患者激素治疗无效或会复发。而TPO-RA治疗不仅避免了这些不良反应，还提高了疗效。

　　罗米司亭作为全球首个长效TPO-RA，创新性地激活TPO受体的胞外结构域，作用于天然结合位点，额外增加了STAT3通路的激活，且对AKT和JAK-STAT通路的激活作用更强，全面高效地激活了下游信号通路，进一步促进巨核细胞的增殖和分化，从而产生更强的升血小板作用。

　　罗米司亭是通过DNA重组技术产生的人TPO肽类的模拟物，与内源性TPO氨基酸序列没有同源性，不产生内源性TPO的中和抗体。此外，罗米司亭具有独特的Fc载体结构域，通过再循环途径，显著延长药物半衰期至120-140小时，从而降低用药频率达一周一次，提高了患者的依从性。总之，罗米司亭疗效好，不良反应少，用药方便，是ITP患者非常好的治疗选择。

　　用高、负担沉重。创新药物罗米司亭应用于ITP，既能高效提升血小板水平，又无饮食禁忌和肝毒性，且一周仅需给药一次，使用方便，独特结构避免了产生中和抗体的风险，通过驱动免疫耐受降低了ITP患者的抗血小板体液免疫，降低了治疗负担，保障了患者的正常工作和生活，为ITP患者带来了全新的治疗选择。更重要的是，研究表明，罗米司亭以较低的治疗成本可达到较好的治疗效果，与标准治疗相比，既可以节约成本又可以带来质量调整生命年的增益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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