曲贝替定在软组织肉瘤中具有抗肿瘤活性，一项试验旨在研究曲贝替定在治疗粘液性脂肪肉瘤患者中的作用，在五家机构进行的一项同情使用计划中，51例晚期预处理的粘液样脂肪肉瘤患者，他们开始使用曲贝替定治疗。对大多数患者进行了集中的放射学和病理学检查。

　　每21天以1.1-1.5 mg（㎡）的剂量连续输注曲贝替定24小时或3小时。总共服用了558个疗程的曲贝替定，每个患者平均服用10个疗程（范围1-23）。主要终点是有效率和无进展生存率，次要终点是总生存率。

　　试验结果：根据实体瘤反应评估标准（RECIST），在14.0个月的中位随访后，两名患者有完全反应（CR），24名患者有部分反应（PR）；总体反应为51%。5名患者患有早期进展性疾病。在23名患者中，17名患者达到RECIST定义的PR或CR，并进行了集中放射检查，在肿瘤缩小之前，组织密度发生变化，包括CT扫描中肿瘤密度降低或MRI（或两者）对比度增强降低。中位无进展生存期为14.0个月，6个月无进展生存率为88%。也就是说在这一系列黏液样脂肪肉瘤患者中，曲贝替定与抗肿瘤活性相关。

　　子宫或软组织起源的转移性平滑肌肉瘤预后不良，化疗敏感性中等。曲贝替定在预处理的平滑肌肉瘤中显示出活性。一项单组、多中心、2期试验（LMS-02）（NCT02131480），以评估一线阿霉素和曲贝替定联合用药对疾病控制和生存的影响。

　　法国的19个中心招募了患有可测量的转移性或不可切除的子宫平滑肌肉瘤或软组织平滑肌肉瘤且以前未接受过任何化疗的成人（18岁至生理年龄≤70岁）。治疗包括静脉注射60 mg/㎡阿霉素，然后在第1天通过中心静脉途径在3小时静脉输注1·1 mg/㎡曲贝替定，在第2天皮下注射6mg聚乙二醇非格司亭，每3周重复一次，最多六个周期。允许对残留疾病进行手术。

　　试验结果显示，入组并治疗了 109 名患者，其中 108 名可评估缓解：子宫平滑肌肉瘤组 47 名，软组织平滑肌肉瘤组 61 名。子宫平滑肌肉瘤组32例（68%）和软组织平滑肌肉瘤组45例（74%）接受了所有六个周期的治疗。

　　47例子宫平滑肌肉瘤患者中，28例（59.6%）达到部分缓解，13例（27.7%）病情稳定;41例（87.2%）患者实现疾病控制。61例软组织平滑肌肉瘤患者中，2例（3.3%）完全缓解，22例（36.1%）部分缓解，32例（52.5%）病情稳定;56例（91.8%）患者实现疾病控制。这些结果支持阿霉素加曲贝替定作为子宫平滑肌肉瘤和软组织平滑肌肉瘤的一线治疗的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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