地拉罗司（deferasirox）化学名为4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是Chemicalbook美国FDA批准的能够常规使用的口服驱铁剂，获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。
研究证实，铁螯合治疗可使MDS患者的造血功能得到改善。一项前瞻性研究显示，口服铁鳌合剂地拉罗司可迅速降低不稳定血浆铁（LPI），所有LPI基线异常者在治疗13周后恢复正常，并在单次给药后提供24 h持续的针对毒性非结合铁的保护作用。EPIC研究结果显示，地拉罗司可有效清除输血依赖性MDS患者体内的过量铁，其作用呈剂量依赖性；且患者的肝损伤指标显著改善，与血清铁蛋白水平降低有良好相关性。
地拉罗司还可有效预防无铁过载的输血依赖性MDS患者出现铁过载及与铁相关的损伤。对4项开放标签研究的汇总分析显示，在无显著铁沉积（LIC＜7 mg Fe/g干重）的患者中，地拉罗司可预防铁过载发生；在已有铁过载（LIC≥7 mg Fe/g干重）患者体内，其可有效清除过量铁。该研究同时为地拉罗司在MDS患者中的长期（多达30个月）疗效和安全性提供了有力支持。
目前国际上对铁螯合治疗的时机基本达成共识，多数指南建议在患者铁蛋白≥1000μg/L时开始铁螯合治疗，其中意大利等国家的指南明确推荐应用地拉罗司。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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