胆管癌是一种罕见的癌症，发生在将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管中。大多数胆管癌患者在诊断时已经进入晚期，这意味着他们不能接受外科治疗。对于这些患者来说，化疗联合已经成为标准的初始治疗。在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)的融合。此次的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者，其肿瘤具有FGFR2基因融合或其他重排。
Pemazyre培美替尼(pemigatinib)通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤的生长和扩散。
在第一阶段剂量递增研究中，(化合物38，INCB054828)在1-20毫克的剂量范围内表现出剂量依赖性药代动力学，终末半衰期为15小时，支持每日一次给药。
在RP2D观察到FGFR信号传导的持续抑制为13.5毫克，每天一次。在一项开放标签单臂二期研究中，在107名患有局部晚期或转移性胆管癌的患者中，这些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治疗后病情有所进展，38名患者在接受pemigatinib治疗后获得客观缓解(13.5毫克，每天一次，2周开始/1周结束)。大多数患者在治疗后显示出肿瘤缩小的迹象，最常见的不良事件是高磷血症。
培美替尼最常见的不良反应(发生率≥20%)为高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲不振、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛、皮肤干燥。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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