胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumor，GIST）起源于肠胃间叶组织，在胃部、食道、结直肠等所有消化道器官都可发病。其中发自于食道和胃部的胃肠道间质瘤相对更容易治疗，患者生存期也更高，而发自于结直肠部位的胃肠道间质瘤治疗效果相对差一些。GIST与胃癌和结直肠癌不是同一种类型的肿瘤，前者发源于消化道的间叶组织，属于消化道横切面的中下层，而胃癌和结直肠癌发源于上皮黏膜。GIST常见的症状有消化道出血引起的便血和肠梗阻引起的腹痛和呕吐等。

　　GIST有两性和恶性之分，两性的GIST可通过手术切除，对于体积较小的肿瘤进行腹腔微创手术即可切除，而恶性GIST一般不满足手术条件。不管是良性肿瘤切除之后的预防复发还是恶性肿瘤的治疗，GIST都很适合使用靶向药，因为胃肠道间质瘤患者极易发生基因突变，主要是c-kit和CD34这两种基因突变。目前FDA批准的治疗GIST的靶向药有三种，分别是2002 年批准的伊马替尼、2006 年批准的舒尼替尼和2013 年批准的瑞戈非尼，患者按照先后顺序依次使用。因此舒尼替尼适用于既往接受过伊马替尼治疗但产生耐药或者无效的患者。伊马替尼就是常说的格列卫。

　　2006年FDA批准舒尼替尼作为二线药治疗对伊马替尼产生耐药的GIST患者。此项批准是基于辉瑞提交的一份随机、双盲的对照试验临床试验就结果。双盲试验就是试验的观察者与被测验者都不知道被测者所属的组别（实验组或对照组），目的是避免研究结果受安慰剂效应、受测者心理因素或观察者偏向所影响。这项试验共有207名GIST患者参与，所有患者都曾经使用过伊马替尼但病情出现进展，这些患者被随机按照1:1的比例分为两组，一组接受舒尼替尼治疗，每六周为一个治疗周期，其中前4周每天服用舒尼替尼50mg，后2周停药；而另一组服用安慰剂。观察的终点包括无进展生存期和客观缓解率。结果发现：

　　1.舒尼替尼组的患者中位无进展生存期PFS为6.3个月，而安慰剂组为1.5个月。也就是说接受舒尼替尼治疗可使患者在半年内疾病不再恶化，肿瘤不再生长；

　　2.舒尼替尼组的患者相较于安慰剂组的患者死亡风险降低了51%；

　　3.舒尼替尼组的患者客观缓解率为6.8%，安慰剂组是0.说明患者服用舒尼替尼后有6.8%的概率使肿瘤缩小。

　　另外在试验过程中使用PET扫描发现舒尼替尼组的患者治疗一周后即可使体内肿瘤活动减慢，这也验证了舒尼替尼对GIST 患者的抗癌活性。

　　除了胃肠道间质瘤，舒尼替尼还被批准治疗肾细胞癌和胰腺神经内分泌瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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