随着医疗技术的进步，靶向治疗能够让患者的生存质量得到一定的提高。帕博西尼，是一种口服的靶向性CDK4/6抑制剂，是由辉瑞（Pfizer）公司研发的突破性乳腺癌靶向药物。在临床2期试验的结果来看，帕博西尼主要治疗无法切除局部晚期或者是转移的患者，还评估了晚期GIST患者（pts）中的安全性和有效性。
患者接受帕博西尼为125mg每日口服上21天/7天假给药时间表，直至PD或不能接受的毒性。根据RECIST 1.1，主要终点是4个月的非PD率。
该研究纳入了71例患者，29例患者（40.3％）符合分子资格要求。二十五分（86.2％）患有1-2级不良事件（AE）和12分（41.4％）3-4级AE可能与该药物有关。在中心组织学和放射学检查后进行的计划中期统计分析显示，前22名可评估患者中有19名（86.4％）在4个月时出现PD。CDKN2A状态对总体存活率或之前标准治疗线的结果均无影响。
所以结果显示CCNE1的上调或CDKN1A/P21或LRRC3B的下调是潜在的抗性机制。帕博西尼作为单一药物在P16/CDKN2A缺失的GIST中对伊马替尼和舒尼替尼难以治疗没有显着的临床活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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