罗米司亭（Nplate；安进公司，千橡市，加州）是一种Fc肽融合蛋白（肽类抗体药物），通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭每周皮下注射一次，在HSCT中极为方便，尤其是在肠道GvHD患者中。在这项1/2期多中心单臂开放试验中，研究人员研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性（NCT01980030）。

　　每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。

　　报告了针对来自4家法国HSCT医院（Necker，Saint Antoine，Saint Louis和Pitié-Salpétrière医院，属于巴黎公立医院）的24例患者的前瞻性临床试验。

　　总体看来，罗米司亭耐受性良好（所报告的不良事件与药物可能不相关）。然而，5例患者退出研究，其中3例死亡，只有6例患者出现3级或4级AEs。因此，我们不能排除不良事件漏报。重要的是，在给予罗米司亭前以及治疗开始后的12周和1年时进行的骨髓活检没有显示骨髓纤维化增加，骨髓纤维化是使用TPO药物常报告的不良反应。

　　共有17例和12例患者分别经历了急性和慢性GvHD，急性GvHD的100天CumI为67%（95%CI，47-87），慢性GvHD的1年CumI为55%（95%CI，32-78）。无出血事件或血栓性并发症，1年复发CumI为13%（95%CI，0-27），符合对HSCT患者队列的预期。6例患者在研究过程中死亡（1例复发，1例死于移植后EB病毒相关淋巴增殖性疾病，1例肺曲霉菌病，1例感染性休克，2例死于不明原因的急性呼吸窘迫综合征）。在我们的研究人群中（>2/3接受了清髓性预处理），HSCT后的无复发死亡率为21%（95%CI，7-42），符合预期。总体而言，罗米司亭用于造血干细胞移植后血小板减少症的耐受性好，并且未观察到任何非预期的毒性。

　　在疗效方面，18例血小板减少患者对治疗有反应，达到血小板计数>50×109/L且无输注血小板的中位时间为45天（IQR，29-41；范围，21-77），所需剂量为5μg/kg（IQR，4-6.8；范围，1-11）。第一次注射前血红蛋白<10 g/dL的22例患者中有21例血红蛋白升高（图1B），在开始治疗前中性粒细胞计数<1.0×109/L的4例患者，中性粒细胞计数升高，表明与TPO受体激动剂（如，艾曲波帕）治疗再生障碍性贫血的患者疗效相似[11,12]，16例患者获得了持久的血小板反应（连续8周，与血小板输注无关）。除了复发的患者外，其他患者在研究结束时都表现为供者嵌合状态。

　　总之，罗米司亭可以安全地用于异基因HSCT后输血依赖性血小板减少症患者，应用≥5 ug/kg的剂量提高血小板计数超过50×109/L的中位时间为45天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE)对于既往接受过免疫抑制治疗的难治性再障患者有效？

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