2022年4月5日，美国食品药品监督管理局（theFoodandDrugAdministration）加速批准阿培利司(Alpelisib,PIQRAY)用于治疗症状严重、需要全身系统治疗的PIK3CA相关过度生长疾病谱系（PROS）的成人和2岁及以上儿童患者。
该适应症的批准主要基于EPIK-P1（NCT04285723）真实世界的疗效数据。这是一项单臂临床试验，其中接受阿培利司治疗的2岁及以上的PROS患者作为同情用药的扩展部分。主要入选标准为：经治疗医师评估具有严重的PROS临床表现或危及生命，且需要全身系统治疗，以及确认具有PIK3CA基因突变的证据。总共37例患者进行了阿培利司的疗效评估，这些患者在治疗前24周内的影像检查中至少有一处靶病灶。
主要的疗效终点：由盲态独立中心影像评估的第24周影像学缓解的患者比例，定义为与基线相比，可测量靶病灶体积之和减少≥20%（要求有3处病灶缩小且经过至少1次后续影像评估确认）。额外疗效评估指标为缓解持续时间（DOR）。在37例疗效评估患者中，24周的影像学缓解率为27%（95%CI14-44）。在缓解的患者中，60%的缓解持续时间≥12个月。
关于阿培利司安全性，试验中患者最常见（≥10%）的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。
推荐剂量：儿童患者（1-18岁）50mg口服、一天1次、和食物同服；对于6岁及以上儿童患者，如果有临床指征，可在治疗24周后将剂量增加至125mg.成人患者（≥18岁）250mg口服、一天1次、和食物同服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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