艾伏尼布是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂,也叫依维替尼,ivosidenib,Tibsovo,在推荐剂量下的可耐受浓度下,对IDH1突变的酶活性具有抑制作用,可用于IDH1突变型胆管癌成年患者和IDH1突变的急性髓系白血病(AML)成人患者。
2022年1月30日,艾伏尼布(Ivosidenib)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于携带IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)的治疗,为AML患者带来更长更好生存的希望。
软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤,约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4,是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤,可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者,携带IDH突变患者的治疗更为困难,且预后更差。
因此,寻找有效针对IDH突变型软骨肉瘤的新型治疗方法具有重要意义。靶向IDH1抑制剂艾伏尼布或可为IDH1突变型软骨肉瘤治疗带来新突破,在软骨肉瘤领域中,艾伏尼布已获得NCCN临床指南强势推荐。
此次推荐基于一项多中心、开放标签、剂量递增的Ⅰ期临床试验。该项研究旨在评估艾伏尼布的安全性及耐受性,共纳入168例IDH1突变晚期实体瘤患者,其中包括21例晚期软骨肉瘤患者。研究结果显示,经艾伏尼布单药治疗后,所有患者均显示2-HG水平下降。软骨肉瘤患者耐受性良好,中位PFS为5.6个月(95%CI,1.9-7.4个月),6个月时的PFS率为39.5%(95%CI,17.9%-60.6%)。
因此,艾伏尼布被添加作为IDH1突变的常规或去分化软骨肉瘤患者的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!