大约一半的甲状腺乳头状癌有BRAFV600E活化突变。威罗非尼（Vemurafenib）是一种致癌性BRAF激酶抑制剂，已获得批准用于BRAF阳性黑色素瘤的医治，在一项1期临床实验中，威罗非尼在3例BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌Lynparza Olaparib 奥拉帕尼 50mg患病者中显示出临床获益。在此，我们旨在研究威罗非尼在BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患病者中的治疗效果。

　　参试患病者从未用过靶向VEGFR的多种激酶抑制剂医治（队列1）或者既往用过一种VEGFR多种激酶抑制剂医治（队列2）。患病者口服威罗非尼960毫克、每日两次。主要终点为研究者评估的队列1中的最好总缓解率（2次评估相隔4周或更长时间证实）。至少中位随访15个月（数据截止日为2014年4月1阿达木单抗（修美乐）EXEMPTIA8日），在安全性、意向医治性、按方案执行患病者群中按计划进行分析。

　　研究入组了51名患病者，26名在队列1中、25名在队列2.队列1的中位随访时间18.8个月（IQR14.2–26.0）、队列2为12.0个月（6.7–20.3）。在队列1中26名患病者有10名部分缓解（最好总缓解率为38.5%，95%CI20.2-59.4）。队列1的26名患病者有17名（65%）出现3、4级不良反应、队列2的25名患病者有17名（68%）出现，最常见的3、4级不良反应为皮肤鳞状细胞癌（队列1中有7名[27%]、队列2有5名[20%]）、淋巴细胞降低症（每个队列各有2名[8%]）和γ-谷氨酰基转移扩散酶上升（队列1有1名[4%]、队列2有3名[12%]）。队列2中2名患病者死于不良反应，1名威罗非尼医治甲状腺癌抗癌活性高死于呼吸困难、1名死于多器官衰竭，但与医治均不相关。队列1的26名患病者中16名（62%）有严重不良反应、队列2的25名中有17名（68%）。

　　在进展性、放射性碘难治性、既往从未用多种激酶抑制剂医治过的、BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患病者中，威罗非尼（Vemurafenib）显示出抗肿瘤活性，因此，这种药品意味着对这类患病者是一种新的有潜力的医治选择。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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