REGAIN 3期临床试验及其扩展研究表明依库珠单抗（依库丽单抗）治疗可使抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者的肌力迅速，持续改善，恢复日常生活能力，这一研究成果被撰写为论文 “Consistent improvement with eculizumab across muscle groups in myasthenia gravis,” 发表在 journal Annals of Clinical and Translational Neurology.杂志上。

　　由Alexion Pharmaceuticals开发的依库珠单抗被批准用于治疗抗AchR抗体呈阳性的全身性MG患者。这种药物通过静脉给药，阻断补体C5的活性而发挥治疗作用，补体C5是补体系统的30多种补体（蛋白质）之一，这些补体是免疫系统的一部分，可诱发导致重症肌无力发病破坏性自身免疫反应。

　　基于全球REGAIN 3期临床试验（NCT01997229）及其开放标签扩展研究（NCT02301624）的阳性结果。依库珠单抗在2017年获得美国食品药品监督管理局的批准上市。在这两项研究中，通过MG日常活动（MG-ADL）评分和疾病严重程度【定量MG（QMG）量表】来衡量进行MG患者日常活动的能力，（QMG）量表评估内容包括受MG影响的肌肉的四个区域。这些包括眼睛（眼外肌），肺部（呼吸肌），四肢和延髓肌（骨骼肌）。有一个国际团队与Alexion的科学家合作，对REGAIN临床研究及其扩展研究的数据进行了分析，以确定通过MG-ADL和QMG量表评估，依库珠单抗治疗是否促进上述四组肌肉力量恢复。

　　REGAIN试验为期六个月，其中在4个星期的诱导期后，参与者每两周接受1200mg维持剂量的依库珠单抗或安慰剂，共26周。在扩展研究期间，所有参与者每两周接受1200mg依库珠单抗治疗，长达4年。扩展研究的中位治疗时间为2.7年。在REGAIN试验中，有62例患者接受了依库珠单抗治疗，63例接受了安慰剂干预。在参加扩展研究的118位患者中，有56位接受依库珠单抗治疗和61位接受安慰剂干预。几乎四分之三的参与者（74.4％）完成了这项长期研究。在主试验中接受过依库珠单抗的患者中，MG-ADL和QMG平均得分的改善持续了130周（2.5年），直到扩展研究完成。

　　扩展研究中从安慰剂转为服用依库珠单抗的患者一开始就得到明显的症状改善，MG-ADL和QMG评分快速提高。扩展研究中依库珠单抗治疗后症状显著改善最早可在1周内观察到，并这种改善持续长达130周。在所有参与者中，从REGAIN试验开始到扩展研究完成，MG-ADL得分的变化与QMG量表中的评分变化相关。

　　仅对MG-ADL数据进行分析，一直采用依库珠单抗治疗的患者在REGAIN试验期间，所有4个MG-ADL测量域的肌肉力量都得到快速改善，在扩展研究期间这种改善持续或增加。在第16周时，除呼吸域外，所有域均观察到峰值改善。而呼吸域则在4周时就得到了改善。服用安慰剂的患者转为服用依库珠单抗后最早在开始用药后一周就显示出眼，延髓和四肢域评分的持续改善。到第4周，呼吸域得分显著改善，并且在整个研究期间始终保持显著改善。通过对QMG数据的分析发现，REGAIN试验中依库珠单抗治疗促进所有4个评分域中肌肉力量快速而持续的改善。在REGAIN期间，第26周在眼肌和四肢骨骼肌出现峰值改善，第20周延髓支配肌肉出现峰值改善，第12周出现呼吸肌峰值改善。除延髓支配肌肉外，在扩展研究中上述改善一直持续或继续提高。

　　从扩展研究开始，由安慰剂转为依库珠单抗治疗的患者在1周内出延髓支配肌以外所有评分域肌肉力量均得到明显改善，而延髓支配肌在第40周出现了改善。眼肌和四肢骨骼肌直到130周，每周都有显著改善。延髓支配肌持续改善至第104周，在呼吸肌持续改善直到16周。

　　总而言之，REGAIN试验和中期OLE [开放标签扩展]数据表明依库丽单抗[依库珠单抗]治疗可使AChR阳性难治性全身型MG患者的MG-ADL和QMG评分快速改善，这些评分改善至少持续了130周的时间。因此，依库丽单抗治疗可迅速持久改善AChR阳性难治性全身型MG患者整个肌肉群的力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)可以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者？

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