艾曲波帕（Eltrombopag）是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕（Eltrombopag）只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者，Eltrombopag不应用于意向正常血小板计数正常化。艾曲波帕（Eltrombopag）有望治疗再生障碍性贫血。

　　以色列Tel Aviv大学研究人员报告，针对不适合其他治疗或不可换药治疗的急性髓系白血病(AML)患者和晚期骨髓增生异常综合征(MDS)患者，口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕治疗4级血小板减少症或为一种新的选择。

　　血小板减少症是晚期MDS和AML患者威胁生命的并发症。为了评估Eltrombopag治疗血小板减少症(4级)的效果，ASPIRE研究可分为如下几个阶段：为期8周的开放标签双盲阶段和为期12周的随机双盲阶段(第一阶段和第二阶段)，开放标签扩展阶段(第三阶段)。入组标准：中危-2或高危成人MDS患者或AML患者;骨髓原始细胞计数≤50%;因骨髓功能不全所致的4级血小板减少。

　　第一阶段结果显示，17例接受艾曲波帕，且11例完成了治疗。4例的血小板计数显著增高，10例输注血小板需求下降。

　　在第二阶段，98例被随机分入支持治疗联合Eltrombopag治疗组，47例被分入联合安慰剂组;分别有51%的MDS患者和49%的AML患者接受艾曲波帕治疗，安慰剂治疗的比例分别为47%和53%。治疗的5~12周时，临床相关血小板减少事件的每周平均发生率在艾曲波帕组为54%，在安慰剂组为69%(OR=0.20，P=0.032)。

　　艾曲波帕组和安慰剂组最常见的3~4级不良反应为乏力(6%vs 2%)、低钾血症(6%vs 4%)、肺炎(5%vs 11%)和发热性中性粒细胞减少症(5%vs 13%);严重不良反应发生率分别为58%和68%，其中分别有7例和2例疑似与治疗相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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