多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是由效应B细胞不受控制地大量克隆引起的一种血液肿瘤,患者体内效应B细胞异常增殖,单克隆免疫球蛋白大量产生,造成免疫功能紊乱,并可能伴随多种并发症,包括骨骼溶解、高钙血症、贫血、肾功能损伤等。效应B细胞即是浆细胞,能够在抗原刺激下产生抗体(免疫球蛋白),但MM患者大量产生一种称为M蛋白的抗体,其他正常的免疫球蛋白的产生受到抑制,因此MM患者免疫能力会大幅下降,容易受到病菌病毒等感染。多发性骨髓瘤的原因尚不明确,与环境因素、遗传因素、接触致癌物、病毒感染等有关,有学者认为疱疹病毒感染可能会增加患病概率。
泊马度胺Pomalidomide是治疗多发性骨髓瘤的一种新型免疫调节剂,也是继沙利度胺和来那度胺之后的第三种免疫调节剂。这三种药物都是由美国Celgene研制。泊马度胺商品名是Pomalyst,并未正式在国内上市,没有对应的中文商品名。泊马度胺在2013年获FDA批准与地塞米松联用治疗既往接受过至少两种治疗方案对病情进展的多发性骨髓瘤患者。这里的两种治疗方案可以包括来那度胺。2019年Pomalyst被BMS公司收购,此后BMS又对泊马度胺进行了针对另一种疾病卡波西肉瘤的临床研究,并于2020年获FDA审批通过。现在泊马度胺的原研药是由BMS生产和销售,印度NATCO等公司也有生产。
目前对于多发性骨髓瘤可用的产品相对比较丰富,除了泊马度胺等免疫调节剂,还包括马法兰、硼替佐米、苯达莫司汀、地塞米松等,骨髓移植也是一种很好的治疗方法。这种疾病比较容易复发,往往需要用到多种不同的方案,医学上称之为复发性多发性骨髓瘤。
美国FDA和欧盟EMA在同一年(2013年)批准了泊马度胺治疗多发性骨髓瘤,这是根据一项2期临床试验的结果给出的。这是一项随机、对照试验,共有221名MM患者参与,所有患者都曾经接受过来那度胺和硼替佐米治疗但发生耐药或不耐受的情况。患者们被按照1:1的比例随机分为两组,一组接受泊马度胺单独治疗,28天为一个周期,每个周期的前21天每天服用4mg,后7天停药;另一组接受泊马度胺和地塞米松联合方案,在泊马度胺的基础上每周服用地塞米松40mg。结果发现:
1.联合治疗组客观缓解率(ORR)为29.2%,而单独接受泊马度胺治疗的患者客观缓解率为7.4%;
2.联合治疗组的中位持续反应时间(DoR)为7.4个月,而泊马度胺单独治疗组尚未达到;
3.联合治疗组的中位无进展生存期为3.8个月,而泊马度胺单药治疗组为2.5个月
4.联合治疗的总生存期为14.4个月,而单独使用泊马度胺的总生存期为13.6个月。
由此可知,泊马度胺联合地塞米松可以阻止患者体内浆细胞停止大量增殖,延缓疾病进展时间,延长患者生命周期。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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