2022年5月20日，美国食品药品监督管理局（theFoodandDrugAdministration）批准阿扎胞苷(azacitidine/Vidaza,CelgeneCorp.)用于治疗新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）的儿童患者。该适应症的批准主要基于AZA-JMML-001(NCT02447666)的疗效数据。

　　这是一项国际、多中心、开放标签的临床研究，旨在评估18名JMML儿童患者在造血干细胞移植(HSCT)前应用阿扎胞苷治疗的药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性和疗效。治疗方案：阿扎胞苷静脉注射（IV）、每日1次，Days1-7/28天1周期，最少3周期；如果患者在4-6周期期间未发生疾病进展或者未准备行HSCT，则最多6周期。

　　主要疗效终点是临床完全缓解(cCR)或临床部分缓解(cPR)，根据国际JMML反应标准的第3个月（第3周期的day28）的要求。在第3周期第28天之前或之后的4周期间，反应必须持续至少4周。共有9名患者(50%,95%CI:26,74)已确认临床缓解，其中3名cCR和6名cPR。至缓解的中位时间为1.2个月（范围0.95-1.87个月）。接受HSCT的患者比例为94%，至HSCT的中位时间为4.6个月（范围2.8-19个月）。发生在JMML儿童患者中的最常见的不良反应(>30%)是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　用药方法：

　　1）1个月龄至1岁以下，或体重不足10kg的患者的推荐剂量为2.5mg/kg。

　　2）≥1岁且体重≥10kg的患者的推荐剂量为75mg/m2。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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