马法兰Melphalan是一种常用临床抗癌药，尽管不是靶向药，但马法兰使用非常广泛。马法兰在1964年就被FDA批准上市，适应症非常广，可以治疗多发性骨髓瘤、卵巢癌、部分乳腺癌、真性红细胞增多症，这些都是临床非常常见的疾病，除此以外马法兰还常用于淋巴瘤、慢性白血病和甲状腺癌等。马法兰在多发性骨髓瘤中应用尤其普遍，是多发性骨髓瘤最常用的药物之一，可用于多发性骨髓瘤的姑息治疗和做骨髓移植之前的调理治疗。马法兰跟强的松组成的MP方案是多发性骨髓瘤的最常用的治疗方案之一，对90%的患者有效。

　　马法兰本来有片状制剂和注射针剂，片状制剂商品名是Alkeran，使用更多。针剂相对于片剂含量更高，针剂一瓶50mg，片剂一片2mg。另外针剂能减少对胃肠道的刺激。2016年Spectrum制药公司研制出一种新型注射制剂并获得FDA批准上市，商品名是Evomela，相较于以往的针剂，这种弄新型注射制剂Evomela生物利用率更高，副作用更小。

　　马法兰本质上是一种烷化剂，能够使DNA上的鸟嘌呤烷基化，而鸟嘌呤是组成DNA的一种基本核苷酸。通过使鸟嘌呤烷基化马法兰能够使细胞内的DNA双螺旋结构在中间断裂，同时使DNA在转录过程中发生碱基对错配，无法正常转录出RNA，从而抑制细胞复制和分裂，促进细胞凋亡。但是马法兰不是特异性抗癌药物，这种促进细胞凋亡的模式对正常细胞也起作用，所以马法兰的副作用也比较多。

　　马法兰的副作用跟很多化疗药一样，主要是三方面，一是骨髓抑制，如白细胞、血小板减少，红细胞计数降低等，红细胞减少又会发生贫血症状。二是胃肠道反应，如严重腹泻、呕吐、食欲不振等。三是容易发生感染，常见的是口腔炎、皮炎等，还有可能发生肺炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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