泊马度胺是由新基公司（Celgene）开发的一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂，它是第三代沙利度胺（thalidomide）类似物。据悉，它具有多种作用机制，能抑制造血肿瘤细胞的增殖，并调节多种细胞因子的产生，还可增强T细胞和自然杀伤（NK）细胞介导免疫，并抑制单核细胞的促炎细胞因子的产生。
在多发性骨髓瘤（MM）治疗领域，泊马度胺（pomalidomide）是全球继沙利度胺、来那度胺后，第3款用于MM的重磅免疫调节剂。泊马度胺是第三代的免疫调节剂，多项研究证明泊马度胺比沙利度胺或来那度胺有更强的抗骨髓瘤作用，单药活性有限，但与地塞米松联合有协同作用。
2013年美国FDA批准泊马度胺上市，用于治疗其它抗肿瘤药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。批准上市主要源于一项多中心、随机、开放标签的临床试验MM-002研究，该研究对象为221名复发/难治性MM患者，此前曾接受过来那度胺和硼替佐米治疗。在MM-002研究中，泊马度胺和地塞米松联合治疗组的临床疗效较好，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，而单独使用泊马度胺组为2.7个月。
随机、开放标签的III期临床试验MM-003研究进一步证实了上述发现，研究比较了泊马度胺+低剂量地塞米松vs.单独使用高剂量地塞米松对此前曾接受硼替佐米和来那度胺的患者的疗效。结果表明，泊马度胺+低剂量地塞米松与单独使用高剂量地塞米松相比能显著改善中位PSF（4.0个月vs.1.9个月）。
一项小型随机II期研究中也发现，与单用泊马度胺和地塞米松相比，在泊马度胺和地塞米松中加入环磷酰胺（每周使用1次）可提高疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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