培米替尼(商品名:Pemazyre)是Incyte公司研发的一款针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)亚型1、2、3的强效选择性口服抑制剂,2020年4月被FDA批准用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者,是FDA批准的首个胆管癌靶向治疗药物。
FIGHT-202是一项II期、多中心、开放性、单臂研究(NCT02924376),旨在评价培米替尼在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人(年龄≥18岁)患者中的安全性和疗效。
该试验招募了107位符合条件的胆管癌患者,这些患者被分为三个队列中:队列A(FGFR2基因融合或重排)、队列B(其他FGF/FGFR基因突变)或队列C(无FGF/FGFR基因突变)。所有患者均接受培米替尼13.5 mg口服给药,每日一次(QD),以21天为一周期(给药2周/停药1周),直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECIST v1.1评估的总体缓解率(ORR)。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR;以及缓解持续时间(DOR)。
为了评估培米替尼在试验中的治疗效果,每8周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小(总体缓解率)。在携带FGFR2融合或重排的患者中(队列A),培米替尼单药治疗的总缓解率为36%(主要终点),其中2.8%的患者具有完全缓解,而33%的患者具有部分缓解,中位DOR为9.1个月(次要终点)。38名有反应的患者中有24名(63%)的持续缓解≥6个月,7名(18%)患者的持续缓解时间≥12个月。
2020年4月,美国FDA批准培米替尼,用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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