一项含泊马度胺方案治疗R/R MM患者的疗效、安全性研究，该研究回顾性分析了以泊马度胺为基础的3药联合方案治疗50例R/R MM患者的临床数据。结果显示：中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，中位总生存期（OS）为15个月，总体缓解率（ORR）达68%，与既往文献报道相一致。

　　根据亚组分析，PCD（泊马度胺+地塞米松+环磷酰胺）、PVD（泊马度胺+硼替佐米+地塞米松）、DPD（CD38单抗+泊马度胺+地塞米松）组患者的ORR分别为60%、70%和80%；相比高危CA组，非高危组患者达到了更高的ORR（76.9 vs. 36.3%），中位PFS及中位OS无显著性差异；无髓外病变 vs. 有髓外病变患者的ORR、PFS、OS无显著性差异。

　　不同耐药组的亚组分析显示，来那度胺耐药组ORR为65%（n=40）；硼替佐米耐药组ORR为77.%（n=36）；CD38耐药组ORR为60%（n=15）；CAR-T治疗后复发患者4例，其中2例获得部分缓解（PR），2例获得完全缓解（CR）。在安全性方面， 3级或4级不良反应发生率为38%；3级或4级白细胞减少5例(10%)，血小板减少4例( 8% )，3级或4级贫血6例( 12%)。12例患者(24%)出现感染，其中6例(12%)出现肺部感染，1例出现3级腹泻，予对症以及抗感染治疗后病情好转。在积极预防深静脉血栓情况下，有1例(2%)发生下肢深静脉血栓。2例患者出现皮疹伴瘙痒，抗过敏治疗后好转。没有与毒性相关的死亡事件。研究提示以泊马度胺为基础的三药联合治疗能够使R/R MM患者达到生存获益，并且安全性良好。

　　这项RWS对50例多线治疗后复发MM患者进行了回溯性评估，结果显示ORR接近70%，中位PFS达9个多月，中位OS达一年以上。更加令人惊喜的是，亚组分析显示无论R/R MM患者是否有髓外病变或高危因素，预后没有显著差异，进一步证实泊马度胺能够克服高危及髓外MM患者的不良预后。与此同时，该研究还提示泊马度胺能够克服来那度胺耐药。今年EHA大会上公布的一项研究显示，MM患者每一次复发后生存时间就会缩短30%到50%，因此多线复发MM患者的整体疗效不甚理想。然而，以泊马度胺为主的三药治疗方案对多线复发患者的治疗依然能够达到优秀效果。在以泊马度胺为基石的联合方案中，PCD等经典组合方案兼具疗效和经济型，而未来泊马度胺还能够与更多新药（如BCL2抑制剂、双抗、XPO1）进行联合。除该项RWS外，上海长征医院还进行了含泊马度胺的7药方案治疗MM患者的病例研究，通过定期检查血常规，充分权衡疗效与安全性，取得了非常好的治疗效果和良好的安全性。

　　MM的临床治疗更像是一门艺术，医生需要将治疗方案的疗效发挥到最大的同时降低毒性，因此，做好AE管理至关重要。泊马度胺最常见的AE是血液学毒性，（如白细胞减少、血小板减少），因此对于出现血液学AE的患者，临床上要定期监测、及时调整剂量。从RWS结果来看，泊马度胺安全性相对较好，≥3级治疗相关AE导致停药的现象并不多见，进一步为含泊马度胺三药甚至多药方案组合的临床应用提供了参考。

　　泊马度胺已于2020年11月在我国获批上市，并得到《中国多发性骨髓瘤诊治指南》等国内权威指南的推荐，用于治疗首次及多次复发MM患者，是中国R/R MM临床治疗的“有力武器”。尽管泊马度胺在国内应用时间较短，但当前开展的多项中国RWS充分证实，无论R/R MM患者高危与否、有无髓外病变、既往治疗情况如何，含泊马度胺的二药或三药联合方案均能为R/R MM中国患者带来优秀疗效及良好安全，进一步夯实了其在中国MM基石治疗地位。在应用泊马度胺治疗R/R MM的过程中，充分做好不良反应的监测及管理，有望在确保疗效的同时提升患者生活质量，进而最大化患者临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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