Alagille综合征是具有表型特征的慢性胆汁淤积的最常见原因，是一种累及多系统的显性遗传性疾病。该综合症在1969年由Alagille等首次报道。Alagille综合征涉及的脏器包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和颜面等，国外报道该病的发病率约为1/70，000。国内近年来开始关注该病。
Bylvay是美国获批的用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)瘙痒的药物。Bylvay是一种有效的、每日一次的、非全身性回肠胆酸转运抑制剂，在小肠局部起作用。Byvay不需要冷藏，对于年龄较大的儿童可以作为胶囊服用，或打开后撒在食物上。
一项全球、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估Bylvay在ALGS患者中的安全性和有效性。该试验共招募了经基因诊断确诊的0～17岁的ALGS患者。主要终点为瘙痒水平从基线到第6个月（第21～24周）的变化。关键次要终点是血清胆汁酸水平从基线到第20周和第24周平均值的变化。
研究结果表明，ASSERT试验达到了改善瘙痒的主要终点（p=0.002）和减少血清胆汁酸的关键次要终点（p=0.001）。Bylvay耐受性良好，没有患者停药，总体不良事件发生率与安慰剂相似，药物相关腹泻发生率较低为11.4%，安慰剂为5.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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