阿扎胞苷是一种口服HMA化药物，而且对注射用HMA药物耐药的患者仍有作用。本文显示阿扎胞苷的维持治疗可以提高老年AML患者的OS。并且，阿扎胞苷的维持治疗并没有明显增加患者的不良反应。阿扎胞苷与帕博利珠单抗的联合方案在治疗高危MDS上表现出显著的临床效果，而且不良反应基本可控、治疗安全性好。为了进一步评估阿扎胞苷联合帕博利珠单抗治疗高危MDS的临床效果，来自美国安德森癌症中心的研究学者开展了一项回顾性研究分析，相关研究结果发表在近期Br J Haematol杂志上，现介绍如下。

　　研究人员纳入美国安德森肿瘤中心IPSS分级为中危（INT-1）或高危的成人MDS确诊患者，分为阿扎胞苷-帕博利珠单抗一线治疗组或HMA治疗失败组。其中HMA治疗失败的标准为6个疗程HMA治疗后出现肿瘤进展或治疗无缓解。

　　阿扎胞苷给药方案为静脉或皮下注射连续7天，75mg/m2，28天为1个疗程。帕博利珠单抗给药方案为静脉注射200mg，21天为1个疗程，当出现3-4级血液学不良反应事件后，可适当降低给药剂量。

　　研究首要评估指标为治疗6个疗程后的总体缓解率（ORR）和安全性，其他指标还包括完全缓解率（CR）、总体生存期（OS）、无进展生存期（PFS）等。

　　研究人员共纳入37例患者，其中阿扎胞苷-帕博利珠单抗一线治疗组（以下简称“一线治疗组”）17例，HMA治疗失败组（以下简称“治疗失败组”）20例。

　　在治疗效果统计上，一线疗法组ORR为76%，其中3例（18%）实现CR、5例（29%）实现mCR，至出现病情缓解的中位疗程数为3个。在中位随访12.8个月期间，中位OS未达到、中位EFS为9.2个月。

　　另外，中危（INT-1）MDS患者的生存期获益要优于高危患者，中位OS分别为未达到vs 10.6个月，中位EFS分别为10.1 vs 4.8个月。需要注意的是，有4例患者因接受异体造血干细胞移植而退出研究队列。

　　而在治疗失败组中，ORR为25%，其中1例（5%）实现CR，2例（10%）实现mCR，至出现病情缓解的中位时间间隔为2.93个月，另有1例患者已接受了33个疗程治疗、并仍处于CR状态。

　　在中位随访6.0个月期间，治疗失败组中位OS为5.8个月，中位EFS为5.4个月。同样，中危（INT-1）MDS患者的中位OS分别为17.9，优于高危患者的5.4个月。此外，继发性HMA治疗失败的中位OS为10.0个月，优于原发性HMA治疗失败的4.9个月。

　　在不良反应事件统计上，阿扎胞苷和帕博利珠单抗联合治疗方案的整体耐受较好，毒副反应基本可控。34例（92%）出现不良反应事件，其中常见包括肺炎（32%）、中性粒细胞减少（32%）、关节疼痛（24%）、便秘（24%）。

　　而常见的3-4级不良反应包括中性粒细胞减少（32%）、肺炎（24%）、中性粒细胞减少性发热（18%）、贫血（32%）。治疗相关性非血液学3-4级不良反应在一线治疗组的发病率为18%，在治疗失败组为10%。

　　有16例（43%）患者因帕博利珠单抗诱发的相关症状而接受了糖皮质激素，例如肺炎表现（31%）、关节疼痛（25%）、转氨酶升高（19%）、红疹和瘙痒（13%）、水肿和关节积液（13%）、结肠炎（6%）以及肌炎（6%）等。

　　综上研究人员认为，阿扎胞苷与帕博利珠单抗的联合方案在治疗高危MDS上表现出显著的临床效果，而且不良反应基本可控、治疗安全性好。对于既往未治的患者，联合疗法可实现76%的ORR，而且中位OS未达到。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克/维纳妥拉(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷治疗急性髓性白血病效果好？

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