免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上，TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。

　　庆幸的是，罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内,已经有不少患者开始使用该药物。另外，2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。

　　研究人员分享了针对CIT的罗米司亭大型多中心研究的发现。研究人员回顾性收集了2009年至2019年期间发生CIT并接受罗米司亭治疗的淋巴恶性肿瘤或实体瘤患者的罗米司亭给药、化疗、血小板计数和对罗米司亭反应的数据。应答定义为在罗米司亭时达到中位血小板计数≥75×10⁹/L且比基线至少高30×10⁹/L。

　　本次分析共纳入173例患者，其中实体瘤癌153例，淋巴恶性肿瘤20例(淋巴瘤13例，骨髓瘤7例)。中位年龄为60岁(范围=19-85岁)，45%的参与者为女性。基线时，75%的患者有转移性癌症，50%的患者有肿瘤累及肝脏。

　　患者既往两种化疗方案的中位生存期(范围=1-11)，79%的患者因CIT而既往需要减少剂量或延迟化疗，延迟的中位生存期为3周(范围=1-15周)。

　　患者每周接受3 g/kg的罗米司亭起始剂量中位值，该剂量也被确定为患者血小板计数达到>100×10⁹/L的“优化”中位剂量。73名患者在化疗非周期间接受循环内罗米司亭(平均每月两次)，80名患者接受标准每周给药。

　　与基线相比，罗米司亭治疗导致每名患者血小板计数中位值显著升高:

　　·所有患者:112×10⁹/L vs 54×10⁹/L(p

　　·实体肿瘤患者:116×10⁹/L vs 60×10⁹/L(p

　　在整个研究人群中，170人(98%)能够在10周的罗米司亭治疗(范围=2-125周)的中位时间内接受4个额外化疗周期的中位时间(范围=1-36)。

　　当研究者比较不同的罗米司亭给药方案的结果时，他们发现与周期内给药相比，每周服用罗米司亭导致更好的结果，包括更高的中位血小板计数(143×10⁹/L对106×10⁹/L；p值未报告)和应答率(81%对63%；p=0.006)。周期内给药也与较高的化疗强度降低率相关(比率[RR]=3.00；95%CI 1.30-6.91；p=0.010)，出血(RR=4.8495%CI 1.18-19.89；p=0.029)，血小板计数

　　不过，Al-Samkari博士报告称，两种给药方案的安全性相似。在罗米司亭治疗期间，7.5%的患者发生出血，4.6%的患者发生静脉血栓栓塞(VTE)。“VTE率与未接受罗米司亭治疗的可比癌症人群相似，”他指出。

　　虽然罗米司亭治疗在实体瘤癌症患者中显示出高疗效，但在血液系统恶性肿瘤患者中似乎只有“中等疗效”。只有35%的骨髓瘤或淋巴瘤患者接受了不止一个额外的罗米司亭化疗周期。血小板反应也较小:骨髓瘤患者的血小板中值从基线时的19×10⁹/升增加到罗米司亭治疗后的39×10⁹/升(p=0.078)，而侵袭性淋巴瘤患者的血小板中值从23×10⁹/升增加到47×10⁹/升(p=0.033)。缺乏获益的原因可能是该组存在广泛的潜在骨髓受累以及每周给药一次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLOSTIM)长期用于原发免疫性血小板减少症儿童患者有效？

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