近日欧洲血液学协会第25届年会上公布了阿斯利康研发的白血病新药阿卡替尼的两项积极数据。阿卡替尼作为单药一线治疗慢性淋巴细胞白血病患者4年总缓解率高达97%；阿卡替尼治疗复发或难治性白血病患者18个月生存率高达88%，安全性长期良好。抗癌靶向药阿卡替尼成为白血病新药。

　　阿卡替尼的药物活性成分是acalabrutinib，这是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，具有高度选择性、强效、共价的特点。通过永久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是调节B细胞受体信号通路的关键因子，参与B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，积极活跃在不同类型血液系统恶性肿瘤中。所以BTK是血液系统恶性肿瘤的重要治疗靶点。银屑病新药BTK抑制剂阿卡替尼就通过永久性结合抑制BTK广泛表达，并且临床前研究中acalabrutinib表现出极小的脱靶效应。

　　阿卡替尼早在2017年10月在美国上市，目前可以治疗既往已接受至少一种疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤成人患者、白血病和小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。而且阿卡替尼正被开发用于治疗多种B细胞血液癌症，比如滤泡性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液学恶性肿瘤。

　　阿斯利康的阿卡替尼与艾伯维/强生的重磅血癌药物Imbruvica（依鲁替尼）作用机制相同。而Imbruvica 2013年11月首次获批，是全球获批的首个BTK抑制剂，目前Imbruvica治疗10多个治疗适应症，在六个疾病领域发挥作用。医药市场调研机构EvaluatePharma预测2024年Imbruvica将成为全球第五大畅销药。

　　II期单臂ACE-CL-001试验：研究白血病新药阿卡替尼一线单药治疗慢性淋巴细胞白血病患者的疗效。该实验纳入先前未治疗的白血病患者中，62例白血病患者每日两次100mg 阿卡替尼，37例白血病患者每日一次200mg 阿卡替尼。研究这些患者使用白血病新药阿卡替尼的疗效和安全性。2015年5月1日，200mg给药的白血病患者变更为100mg给药。

　　数据显示：中位随访4.4年，有86%的白血病患者仍在接受阿卡替尼作为一线单药治疗，总缓解率为97%，其中7%的白血病患者完全缓解，90%的白血病患者部分缓解；值得一提的是，具有高危疾病特征的亚组患者中总缓解率为100%，这些患者或是基因组畸变，或是TP53突变，或是免疫球蛋白突变状态，或是复杂核型。所有患者（n=97）均减少了淋巴结疾病。试验中白血病新药阿卡替尼也没有新的长期问题，安全性良好。

　　III期ASCEND试验：研究白血病新药阿卡替尼治疗复发或难治性白血病患者的长期效果和耐受性。该项研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签试验，纳入复发或难治性白血病患者，每日两次100mg 阿卡替尼或利妥昔单抗联合idelalisib或利妥昔单抗联合苯达莫司汀，研究其治疗白血病的疗效和安全性。

　　数据显示：阿卡替尼治疗组在第18月时估计有82%的白血病患者无疾病进展，而利妥昔单抗联合idelalisib或苯达莫司汀治疗的患者该比例估计为48%。

　　II期ACE-CL-001试验的结果为关键III期ELEVATE TN试验的开展提供了依据，该试验与III期ASCEND试验的结果一起，为美国食品药品监督管理局批准阿卡替尼治疗白血病或小淋巴细胞淋巴瘤奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿卡替尼/阿卡拉布替尼(CALQUENCE)可有效安全治疗慢性淋巴细胞白血病？

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