地中海贫血患者，特别是重型地贫患者，通常在出生3~6个月开始出现症状，多表现为重度贫血、面色苍白、肝脾肿大、黄疸、发育不良，有典型的地贫特殊面貌。如不进行规范治疗，多在未成年前死亡。造血干细胞移植是目前唯一能根治地贫的方法，限制于配型和造血干细胞来源，尚不能在临床普及；基因治疗还在研究阶段，临床应用还需长时间探索。

　　地拉罗司是Exjade的一种新口服配方，是可直接吞服的每日一次口服铁螯合剂。Exjade则是一种分散片，必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。地拉罗司则在有无便餐的情况下均可直接吞服，从而大大简化了慢性铁过载（CIO）的治疗管理。

　　输血治疗是地贫患儿非常重要的治疗手段，长期输血才能维持患儿血红蛋白浓度接近正常水平，保障机体携氧能力，避免慢性缺氧所致的各种并发症，抑制患儿自身骨髓中缺陷红细胞的产生。虽然地贫患者输血治疗有一定疗效，但也会造成人体铁过载，对于重型地贫患者而言，贫血不是最可怕的，铁过载才是最可怕的。如不输血治疗，患儿往往会因贫血、心衰在5岁以前死亡；若仅输血不袪铁，儿童地贫患者只能活十几岁。因此，规范性终身输血和祛铁治疗是治疗重型地贫的主要方法。要避免铁过载带来的危害，患者必须进行规范祛铁治疗。

　　祛铁治疗的主要目的是维持体内的铁在安全范围内，减少沉积在组织器官中的铁蛋白及含铁血黄素，防止铁过载对身体的危害，改善患者面色暗沉、铁青。目前，临床主要通过注射或口服铁螯合剂螯合多余的铁并促进铁排出，降低患者体内高铁负荷，可以选择的祛铁剂主要有三种：去铁胺、去铁酮和地拉罗司分散片。去铁胺的半衰期短，需持续皮下注射，每次8-12小时，每周>5天，使用方法较为繁琐，依从性差，影响祛铁疗效。新型口服铁螯合剂地拉罗司分散片，一天一次，服用方便，不良反应多为轻中度，严重不良反应罕见，患者服药依从性、满意度更高，确保祛铁治疗目标达成。

　　奥法罗（地拉罗司分散片）祛铁治疗的疗效肯定，长期坚持服药，可以降低铁过载对脏器的损害，改善面色暗沉及患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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